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Optogenetic Protein Therapy for Multiple Sclerosis

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Multiple Sklerose nach neuem Ansatz behandeln

Die gegenwärtig verfolgten Ansätze zur Behandlung Multipler Sklerose gehen mit dem Risiko schwerwiegender Nebenwirkungen einher. Eine EU-Forschungsgruppe erkundet daher den Einsatz der Optogenetik als potenziellen neuen Weg der Behandlung dieser Krankheit.

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Multiple Sklerose ist eine chronische Erkrankung, die das aus Gehirn und Rückenmark bestehende Zentralnervensystem angreift. Sie gilt als die häufigste demyelinisierende Krankheit. Es gibt schätzungsweise 700 000 Fälle in Europa und 2,3 Millionen weltweit. Obwohl einige an Multipler Sklerose erkrankte Menschen nur sehr milde Symptome zu spüren bekommen, sind zwanzig Jahre nach Ausbruch der Krankheit bis zu 60 % von ihnen nicht mehr in der Lage, ohne Hilfe zu gehen. Bei vielen dieser Betroffenen kann die Krankheit mit kontinuierlichen wöchentlichen Injektionen, die erhebliche Nebenwirkungen haben, oder mit sehr kostspieligen oralen Behandlungsmethoden bekämpft werden. Ein sich neu abzeichnender alternativer Ansatz zur Behandlung Multipler Sklerose ist die Optogenetik. Dieses Gebiet soll nun durch das EU-finanzierte Projekt OPTOGENERAPY rasch vorangetrieben werden. „Optogenetik kam bereits mit Erfolg zum Einsatz, um unser Verständnis der Parkinson-Krankheit, des insulinpflichtigen Diabetes und ähnlicher Erkrankungen zu verbessern. Auch ihr Potenzial als sichere Form der Zelltherapie wurde bereits erforscht“, erläutert Biotza Gutiérrez, Projektmanagerin bei www.eurecat.org (Eurecat) und Projektkoordinatorin von OPTOGENERAPY. „In diesem Projekt wollen wir denselben Ansatz auf die Multiple Sklerose anwenden.“

Nebenwirkungen eindämmen; Lebensqualität erhöhen

Bei der Optogenetik handelt es sich um eine neue Methode, mit der quasi unsterbliche mesenchymale Zellen mithilfe einer Kombination aus Licht und Gentechnologie kontrolliert werden können. „Um diese Technologie nutzen zu können, müssen die Zellen zuerst genetisch derart verändert werden, dass sie lichtempfindlich werden“, erklärt Gutiérrez. „Werden sie dann mit der richtigen Lichtwellenlänge beleuchtet, werden diese Zellen aktiviert und sie verhalten sich wie erwartet.“ Das Projekt OPTOGENERAPY konzentriert sich auf die Realisierung einer implantierbaren Vorrichtung, die Zellen enthält. Diese Zellen wurden gentechnisch auf eine Weise verändert, dass sie bei Aktivierung durch Nahinfrarot-Lichtreize rekombinantes Beta-Interferon-Protein (IFN-β) produzieren. Beta-Interferon ist ein Entzündungshemmer zur Behandlung Multipler Sklerose und wird in Form von subkutanen oder intramuskulären Injektionen verabreicht. Gutiérrez zufolge wird das Implantat unter Einsatz einer externen Steuerung aktiviert, die ein Magnetfeld erzeugt. Dieses Feld wird dann drahtlos zum optoelektronischen Schaltkreis des Implantats übertragen, in dem es in ein Signal umgewandelt wird, das die Lichtquelle des Implantats mit Strom versorgt. Die Lichtquelle erzeugt dann ausreichend Licht, um die Zellen zu aktivieren. „Das Resultat ist eine kontinuierliche und besser kontrollierte Verabreichung von Beta-Interferon“, fügt Gutiérrez hinzu. „Wir gehen davon aus, dass damit die häufigsten Nebenwirkungen der heute üblichen Multiple-Sklerose-Behandlungen reduziert und letztlich die Lebensqualität der Betroffenen verbessert werden kann.“

Echter Durchbruch bei der Behandlung Multipler Sklerose

Im Projektverlauf entwickelten die Forschenden einen Prototyp. Er konnte mit Erfolg an Tiermodellen der Multiplen Sklerose erprobt werden. Die Tests wurden in Übereinstimmung mit allen Regeln und Vorschriften für derartige Verfahren durchgeführt und von einer unparteiischen Ethikkommission genehmigt. „Mit der im Lauf dieses Projekts entwickelten Technologie könnte eine Zelle so programmiert werden, dass sie den benötigten Wirkstoff direkt im Körper der Betroffenen abgibt“, merkt Gutiérrez an. „Sie wäre ein echter Durchbruch bei der Behandlung Multipler Sklerose und könnte auch auf andere proteinbasierte Therapien anwendbar sein.“ Das Potenzial der Optogenetik ist tatsächlich so groß, dass die Zeitschrift The Scientist sie bereits 2014 als einen der bemerkenswertesten Fortschritte des Jahres aufzählte. Auf der Grundlage der Projektergebnisse arbeitet das Forschungsteam an einer für den Menschen geeigneten Version der Vorrichtung sowie am Beginn klinischer Studien. Dafür muss die Technologie zu einem implantierbaren Medizinprodukt weiterentwickelt werden, das nicht nur als eine wirkstofffreisetzende Vorrichtung, sondern auch als Biosensor fungieren kann.

Schlüsselbegriffe

OPTOGENERAPY, Multiple Sklerose, MS, Optogenetik, demyelinisierende Erkrankung, Zelltherapie, Gentechnik, Gentechnologie

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