Une meilleure analyse des coûts et des résultats des nouveaux dispositifs médicaux
Les systèmes de santé doivent en permanence s’adapter à un environnement en constante évolution. Ces changements se reflètent dans la nature même des menaces qui pèsent sur la santé publique, mais également dans les progrès de la recherche qui ne cessent de remettre en question les pratiques existantes. Les décideurs politiques doivent continuer à s’adapter à ces tendances et, lorsqu’il s’agit de dispositifs médicaux innovants, l’analyse des coûts et des résultats est cruciale pour prendre la bonne décision. Ce processus est au cœur de l’évaluation des technologies de la santé (ETS): les organismes d’ETS sont chargés de comparer une nouvelle technologie aux alternatives existantes et de l’évaluer. Pour ce faire, ils évaluent les effets du dispositif sur la santé et le bien-être, les éventuels effets secondaires, les implications financières pour le patient et les conséquences sur l’organisation des systèmes de soins de santé. C’est là qu’intervient le projet COMED (Pushing the boundaries of Cost and Outcome analysis of Medical Technologies), financé par l’UE, qui vise à affiner les méthodes existantes d’analyse des coûts et des résultats des dispositifs médicaux. «Bien que les données sur les coûts et les résultats en matière de santé soient disponibles auprès d’un nombre croissant de sources, de nombreuses questions méthodologiques restent encore à étudier», déclare Aleksandra Torbica, directrice du Centre de recherche sur la gestion des soins de santé et des services sociaux (CERGAS) de l’Université Bocconi et coordinatrice du projet COMED. L’une de ces questions concerne l’utilisation de données réelles dans l’analyse des coûts et des résultats. Ces données, qui proviennent notamment de bases de données, d’enquêtes, d’examens de dossiers patients, d’essais cliniques, de registres de patients et de données d’observation issues d’études de cohortes, peuvent aider à la prise de décision avant et après l’entrée sur le marché. COMED avait pour objectif de fournir des preuves empiriques de cette contribution. «Nous avons systématiquement cartographié les sources de données réelles existantes en Europe pour trois études de cas sélectionnées: l’arthroplastie de la hanche et du genou, la technologie de remplacement percutané de valve aortique par voie artérielle et les procédures réalisées par le système chirurgical da Vinci. À partir de là, nous avons fourni une évaluation complète de leur contenu et évalué leur pertinence pour la réalisation d’ETS de dispositifs médicaux», explique Aleksandra Torbica. Le consortium a identifié, au total, 71 sources de données réelles pour les arthroplasties, 95 pour les remplacements de valves et 71 pour les procédures robotiques. Après une analyse approfondie, il a conclu que, si les sources de données réelles présentent effectivement un grand potentiel pour une ETS des dispositifs médicaux, les questions restantes comprennent l’accessibilité des données, le manque de normalisation des résultats sanitaires et économiques, et des comparateurs inadéquats.
Marqueurs de substitution
Une deuxième problématique identifiée par le projet COMED est le recours à des marqueurs de substitution (les effets d’un traitement spécifique qui peuvent correspondre à un marqueur clinique réel, mais dont la relation n’est pas nécessairement garantie) pour soutenir les décisions d’autorisation et de commercialisation des dispositifs médicaux. «Le recours à des marqueurs de substitution devient de plus en plus important pour que les patients aient plus rapidement accès aux technologies de santé innovantes. Nous avons passé en revue les directives disponibles auprès des organismes d’ETS et avons démontré une augmentation de leur utilisation au cours de la dernière décennie. Mais il existe des différences considérables dans l’ampleur de cette orientation entre les organismes», remarque Aleksandra Torbica. L’équipe du projet a conclu qu’il est justifié de mener de plus amples recherches méthodologiques et politiques sur l’harmonisation des approches des preuves de résultats intermédiaires dans la prise de décision en matière de soins de santé. Un autre aspect pris en compte par le projet COMED est la couverture sous réserve de la fourniture de données probantes («coverage with evidence development» ou CED). Ces régimes consistent à conditionner la couverture de l’assurance maladie à la collecte de données par le biais d’essais cliniques ou d’un registre. Le projet COMED a recherché les obstacles auxquels sont confrontés les contribuables et les fabricants lors de l’application de régimes de CED pour les dispositifs médicaux, et en a trouvé d’importants aux stades du lancement, de la conception, de la mise en œuvre et de l’évaluation. Le projet a également proposé des recommandations et des stratégies alternatives pour les choix politiques futurs. Grâce à l’ensemble de ses contributions, le projet COMED devrait participer à l’amélioration des processus décisionnels au sein des systèmes de soins de santé européens. Le projet fait progresser les connaissances scientifiques et fournit également des conseils et des outils politiques immédiatement applicables.
Mots‑clés
COMED, dispositifs médicaux, ETS, évaluation des technologies de la santé, données réelles, marqueurs de substitution