Una posible cura para una enfermedad que puede causar ceguera
Aunque es relativamente rara, la enfermedad de Stargardt afecta a cerca de una de cada diez mil personas. Esta enfermedad ocular rara de origen genético se produce cuando la materia grasa denominada lipofuscina se acumula en una parte de la retina que es fundamental para la vista. La dolencia suele manifestarse por primera vez durante la infancia y la visión va empeorando progresivamente con los años. Al final, la mayoría de las personas afectadas por la enfermedad de Stargardt se vuelven legalmente ciegas. Aunque existen métodos para mitigar sus síntomas, aún no tiene cura. Sin embargo, todavía hay esperanza, gracias en parte al trabajo realizado por empresas como Katairo, una farmacéutica dedicada al desarrollo de un fármaco para tratar la enfermedad de Stargardt. Gracias a la financiación europea del proyecto Soraprazan, que incorpora un consorcio de organizaciones de investigación médica, Katairo ha desarrollado un prometedor fármaco en prueba de concepto llamado Remofuscin. «La financiación europea ha sido fundamental para desarrollar nuestro fármaco y realizar un estudio clínico en fase II en pacientes con la enfermedad de Stargardt», comenta Wolfgang Klein, director general de Katairo. Según explica Klein, un estudio en fase II se centra en evaluar la seguridad y eficacia de un candidato a fármaco que se está investigando. «Nuestras pruebas, que constituyeron la aplicación continua en humanos más larga hasta la fecha de nuestro candidato a fármaco, mostraron una buena tolerancia», declara Klein. «Este descubrimiento nos permitió alargar la duración del tratamiento y esperamos obtener pronto resultados aún más reveladores de la efectividad del fármaco».
Superar los retos
Conseguir estos descubrimientos fue de todo menos fácil. Por ejemplo, el hecho de que en el proyecto se utilizara equipo sin marcado CE para medir su criterio de valoración principal hizo que se levantara más de una ceja reguladora. «Nuestro estudio se llevó a cabo en cuatro países europeos, cada uno con su propio marco regulador», afirma Klein. «Las distintas autoridades reguladoras nos plantearon cuestiones diferentes, por lo que necesitamos una cantidad variable de trabajo para satisfacer los requisitos de todos». Como en cualquier estudio clínico, la selección de pacientes adecuados también constituyó un reto, pero el equipo de Katairo, que ya esperaba esta situación, pudo tomar medidas para minimizar los retrasos. Lo que no esperaba era tener que llevar a cabo su estudio durante una pandemia mundial. «Tuvimos que detener la selección y las visitas tuvieron que ser por vídeo», señala Klein. «Sin embargo, gracias a la dedicación del equipo y a la excelente colaboración de los miembros del consorcio, pudimos efectuar ajustes y el estudio se realizó según lo planeado».
Próximos resultados
Se espera que el estudio ampliado concluya a finales de 2022 y que los resultados iniciales estén disponibles a principios de 2023. «Ahora, todo depende de la eficacia de los datos», añade Klein. «Si vemos que el fármaco ayuda a los pacientes, pronto podría ser el primer tratamiento para la enfermedad de Stargardt». Según Klein, un resultado positivo también podría abrir la puerta al uso del fármaco para el tratamiento de otras enfermedades oculares como la degeneración macular seca asociada a la edad. Aunque los datos no sugieren que sea eficaz, Klein destaca que no está todo perdido. «A veces, uno puede aprender tanto de lo que no funciona como de lo que funciona», concluye Klein. «Esta información podría abrir la puerta a nuevas vías que, en última instancia, nos lleven a una cura para esta terrible enfermedad que causa ceguera».
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