Una possibile cura per una malattia che porta potenzialmente alla cecità I risultati di uno studio di fase II potrebbero portare al primo trattamento per la malattia di Stargardt, una patologia oculare che può causare cecità. Salute © Africa Studio, Shutterstock Sebbene relativamente rara, la malattia di Stargardt colpisce circa una persona su 10 000. Questa patologia genetica oculare si verifica quando del materiale grasso, denominato lipofuscina, si accumula su una parte della retina che è fondamentale per la vista. La malattia in genere si manifesta per la prima volta durante l’infanzia, facendo registrare un progressivo peggioramento della vista con l’avanzare l’età. A un certo punto, la maggior parte delle persone affette da Stargardt diventerà ipovedente. Sebbene esistano metodi per mitigare i sintomi di questa patologia, non esiste ancora una cura. C’è tuttavia una speranza, grazie in parte al lavoro svolto da aziende quali Katairo, un’azienda farmaceutica dedicata allo sviluppo di un farmaco per il trattamento della malattia di Stargardt. Con il supporto del finanziamento dell’UE per il progetto Soraprazan, che incorpora un consorzio di organizzazioni di ricerca medica, l’azienda ha sviluppato un promettente farmaco «proof of concept» denominato Remofuscin. «Il finanziamento dell’UE è stato determinante per far progredire il nostro farmaco e condurre uno studio clinico di fase II sui pazienti Stargardt», afferma Wolfgang Klein, amministratore delegato di Katairo. Come spiega Klein, uno studio di fase II si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un farmaco sperimentale candidato. «I nostri test, che ad oggi sono stati l’applicazione continua più lunga del nostro farmaco candidato nell’uomo, hanno dimostrato una buona tollerabilità», spiega. «Questa scoperta ci ha consentito di estendere la durata del trattamento e speriamo di ottenere presto risultati ancora più significativi sull’efficacia del farmaco.» Superare le sfide Raggiungere questo risultato è stato tutt’altro che facile. Ad esempio, l’uso da parte del progetto di apparecchiature non contrassegnate dalla marcatura CE per misurare il suo endpoint primario ha sollevato diverse perplessità di tipo normativo. «Il nostro studio si è svolto in quattro diversi paesi europei, ognuno dei quali è caratterizzato da uno specifico ambiente normativo», afferma Klein. «Autorità di regolamentazione diverse hanno sollevato questioni diverse, quindi è stata necessaria una quantità variabile di lavoro per soddisfare i requisiti di tutti.» Come per qualsiasi studio clinico, anche il reclutamento di pazienti qualificati è stata una sfida, ma Katairo ne era consapevole ed è stata in grado di adottare misure per ridurre al minimo i ritardi. Quello che i ricercatori non si aspettavano era che il loro studio si svolgesse durante una pandemia globale. «Il reclutamento ha dovuto essere interrotto e le visite effettuate tramite video», osserva Klein. «Ma, grazie a un team dedicato e all’eccellente collaborazione in tutto il consorzio, siamo stati in grado di adattarci e lo studio è stato condotto proprio come previsto.» Risultati attesi a breve Lo studio esteso dovrebbe concludersi alla fine del 2022, con i primi risultati disponibili entro l’inizio del 2023. «Ora tutto dipende dai dati sull’efficacia», aggiunge Klein. «Se vediamo che il farmaco aiuta i pazienti, potrebbe presto essere considerato il primo trattamento per la malattia di Stargardt.» Secondo Klein, un risultato positivo potrebbe anche aprire la porta all’uso del farmaco per il trattamento di altre malattie degli occhi quali la degenerazione senile della macula. Anche se i dati non suggeriscono efficacia, Klein sottolinea che non tutto è perduto. «A volte possiamo imparare tanto da ciò che non funziona quanto da ciò che funziona», afferma, il CEO, che conclude: «Tali informazioni potrebbero aprire la porta a nuove strade in grado, in definitiva, di portare a una cura per questa terribile malattia che porta alla cecità.» Parole chiave Soraprazan, malattia, malattia di Stargardt, condizione oculare, malattia oculare, cecità, Katairo, Remofuscin, studio clinico
