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Soraprazan - a new regenerative therapy for Stargardt's disease

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Un traitement possible pour une maladie potentiellement cécitante

Les résultats d’une étude de phase II pourraient déboucher sur le premier traitement de la maladie de Stargardt, une affection oculaire pouvant entraîner la cécité.

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Bien que relativement rare, la maladie de Stargardt touche environ une personne sur 10 000. Cette maladie génétique rare de l’œil se manifeste par l’accumulation d’une matière grasse appelée lipofuscine sur une partie de la rétine, une zone essentielle à la vision. La maladie se manifeste généralement pour la première fois pendant l’enfance, et la vision se dégrade progressivement avec l’âge. À un moment donné, la plupart des personnes atteintes de la maladie de Stargardt deviennent entièrement aveugles. Bien qu’il existe des méthodes pour atténuer les symptômes de la maladie de Stargardt, il n’existe toujours pas de remède. Toutefois, il y a de l’espoir, notamment grâce aux travaux menés par des entreprises comme Katairo, une société pharmaceutique qui se consacre à la mise au point d’un médicament pour traiter la maladie de Stargardt. Grâce au financement de l’UE pour le projet Soraprazan, auquel participe un consortium d’organismes de recherche médicale, la société a mis au point un médicament prometteur, appelé Remofuscin. «Le financement de l’UE a joué un rôle déterminant dans l’avancement de notre médicament et la réalisation d’une étude clinique de phase II chez des patients atteints de la maladie de Stargardt», déclare Wolfgang Klein, directeur général de Katairo. Comme il l’explique, une étude de phase II se concentre sur l’évaluation de l’innocuité et de l’efficacité d’un médicament expérimental. «Nos tests, qui constituaient la plus longue application continue de notre médicament expérimental chez l’homme à ce jour, ont montré une bonne tolérance», explique-t-il. «Ce constat nous a permis de prolonger la durée du traitement, et nous espérons obtenir prochainement des résultats encore plus parlants sur l’efficacité du médicament.»

Surmonter les défis

Parvenir à ce résultat n’a pas été chose aisée. Par exemple, l’utilisation par le projet d’équipements non marqués CE pour mesurer son principal critère d’évaluation a fait sourciller plusieurs autorités réglementaires. «Notre étude s’est déroulée dans quatre pays européens différents, chacun d’entre eux disposant de son propre environnement réglementaire», explique Wolfgang Klein. «Les différentes autorités réglementaires ont soulevé des questions différentes, ce qui a nécessité une quantité de travail variable pour satisfaire les exigences de chacun.» Comme pour toute étude clinique, le recrutement de patients qualifiés a également constitué un défi, mais Katairo s’y attendait et a pu prendre des mesures pour minimiser les délais. Ils ne s’attendaient cependant pas à ce que leur étude se déroule pendant une pandémie mondiale. «Le recrutement a dû être interrompu et les visites ont dû se faire par vidéo», note Wolfgang Klein. «Mais, grâce à une équipe dévouée et à une excellente collaboration au sein du consortium, nous avons pu nous adapter, et l’étude a été menée comme prévu.»

Des résultats attendus prochainement

L’étude prolongée devrait se terminer à la fin de l’année 2022, et les premiers résultats seront disponibles début 2023. «Tout dépend maintenant des données sur l’efficacité», ajoute Wolfgang Klein. «Si nous constatons que le médicament aide les patients, alors il pourrait bientôt être le premier traitement pour la maladie de Stargardt.» Selon Wolfgang Klein, un résultat positif pourrait également ouvrir la porte à l’utilisation du médicament pour traiter d’autres maladies oculaires telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) sèche. Même si les données ne suggèrent pas une efficacité, Wolfgang Klein souligne que tout n’est pas perdu. «Parfois, nous pouvons apprendre autant de ce qui ne fonctionne pas que de ce qui fonctionne», conclut-il. «De telles informations pourraient ouvrir la porte à de nouvelles voies qui finiraient par mener à un remède pour cette terrible maladie cécitante.»

Mots‑clés

Soraprazan, maladie, maladie de Stargardt, affection oculaire, maladie oculaire, cécité, Katairo, rémofuscine, étude clinique

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