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Soraprazan - a new regenerative therapy for Stargardt's disease

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Neue therapeutische Möglichkeit gegen Erblindung

Eine Phase-II-Studie ebnet den Weg für die erste Therapie zur Behandlung von Morbus Stargardt, einer Augenkrankheit, die zu Erblindung führen kann.

Gesundheit

Morbus Stargardt ist mit einer Inzidenz von etwa 1/10 000 Personen eine relativ seltene, genetisch bedingte Augenkrankheit. Dabei kommt es zur Ansammlung einer stark lipidhaltigen Substanz (Lipofuszin) auf einem Bereich der Netzhaut, der für die Sehschärfe wichtig ist. Erste Symptome zeigen sich in der Regel im Kindesalter, und mit zunehmendem Alter lässt die Sehkraft immer mehr nach, bis ab einem gewissen Stadium meist die vollständige Erblindung eintritt. Bislang existiert keine kurative Therapie, lediglich die Symptome lassen sich lindern. Neue Möglichkeiten eröffnet nun u. a. die Arbeit des Pharmaunternehmens Katairo, das an einem Medikament zur Behandlung von Morbus Stargardt forscht. Unterstützt durch das EU-finanzierte Projekt Soraprazan entwickelte das Unternehmen zusammen mit einem Konsortium medizinischer Forschungseinrichtungen das vielversprechende Medikament Remofuscin, das nun in einer Machbarkeitsstudie getestet wird. „Die EU-Fördermittel waren ein maßgeblicher Beitrag zur Weiterentwicklung unseres Medikaments und der Durchführung einer klinischen Phase-II-Studie mit Personen, die an Stargardt erkrankt sind“, erläutert Wolfgang Klein, Geschäftsführer von Katairo. Wie Klein erklärt, bewertet eine Phase-II-Studie vor allem die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats. „In der bislang längsten kontinuierlichen Anwendung beim Menschen zeigte der Test unseres Wirkstoffkandidaten eine gute Verträglichkeit“, so Klein. „Aufgrund dieses Erfolges verlängerten wir die Behandlungsdauer und erwarten nun weitere Ergebnisse zur Wirksamkeit des Medikaments.“

Problemlösungen

Auf dem Weg bis hierhin waren jedoch einige Hürden zu nehmen. So bemängelten Aufsichtsbehörden etwa, dass das Projekt zur Messung des primären Endpunkts Geräte ohne CE-Kennzeichnung verwendete. „Da unsere Studie in vier europäischen Ländern stattfand und dort jeweils eigene Vorgaben gelten“, so Klein weiter, „stellt jede Aufsichtsbehörde andere Anforderungen, sodass auch der Arbeitsaufwand entsprechend angepasst werden musste.“ Eine Hürde bei klinischen Studien ist in der Regel die Aufnahme qualifizierter Patientinnen und Patienten, aber dies war absehbar, und Katairo konnte Vorkehrungen gegen Verzögerungen treffen. Nicht zu rechnen war allerdings damit, dass die Studie in eine weltweite Pandemie hineingeraten würde. „Wir mussten die Patientenrekrutierung aussetzen und uns über Video zuschalten“, merkt Klein an. „Dank unseres engagierten Teams und der hervorragenden Zusammenarbeit im gesamten Konsortium konnten Anpassungen erfolgen, um die Studie nach Plan durchzuführen.“

Baldige Ergebnisse

Nach Abschluss der erweiterten Studie Ende 2022 werden erste Ergebnisse Anfang 2023 erwartet. „Nun kommt es vor allem auf die Daten zur Wirksamkeit an“, ergänzt Klein. „Wenn deutlich wird, dass das Medikament Erkrankten hilft, wäre Morbus Stargardt erstmals behandelbar.“ Laut Klein könnte ein positives Ergebnis auch Möglichkeiten zur Behandlung anderer Augenerkrankungen wie der trockenen Form altersbedingter Makuladegeneration eröffnen. Doch selbst wenn die Wirksamkeit nicht belegbar wäre, sei nicht alles vergeblich gewesen, wie Klein betont. „Mitunter lernt man auch aus dem, was nicht funktioniert“, schließt er. „Und vielleicht zeigen die Daten dann neue Möglichkeiten zur Heilung dieser gravierenden Erblindungsursache auf.“

Schlüsselbegriffe

Soraprazan, Krankheit, Morbus Stargardt, Augenkrankheit, Augenerkrankung, Erblindung, Katairo, Remofuscin, klinische Studie

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