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Integrated in vitro and in vivo testing of drugs in prion diseases: screening, development and mechanisms of novel therapeutics

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Fármacos contra el colesterol y también contra las enfermedades priónicas

Un grupo de científicos ha investigado la posibilidad de tratar las enfermedades priónicas usando medicamentos que actúan contra la acumulación de colesterol.

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Las enfermedades priónicas han sido objeto de una intensa actividad de investigación, parte de la cual se ha dedicado al desarrollo de tratamientos farmacológicos estudiando las vías relacionadas con su patogénesis. El proyecto STOPTSES, financiado con fondos comunitarios, se marcó el objetivo de prevenir la evolución de dichas patologías prestando atención a fases cruciales de la misma. Concretamente se trabajó en los frentes de la reducción de la infectividad, la inhibición de la replicación en el tejido linfoide y la prevención del afianzamiento de la infección en el sistema nervioso central. El agente infeccioso que causa las enfermedades priónicas es una proteína cuya estructura es fibrilar. Por esta razón, hasta ahora la mayoría de estudios se ha dedicado a tratar de destruir dicha estructura. En cambio, investigadores de la Universidad de Glasgow asociados al proyecto estudiaron el potencial terapéutico que presentan los medicamentos contra el colesterol. Su objetivo era averiguar si estos medicamentos poseen la propiedad de controlar o incluso impedir los mecanismos por los que el prión actúa como agente infectivo. Un posible modo de acción era el deterioro del tráfico celular. Dichos fármacos podrían afectar también al procesamiento y la formación de los priones. El control efectivo de estas funciones se demostró en modelos de cultivo de tejidos y en líneas celulares infectadas. Por ello, los científicos resolvieron ampliar los ensayos a modelos in vivo. Se ha estudiado una estrategia terapéutica alternativa que podría servir para detener el desarrollo de las enfermedades priónicas en el huésped.

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