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Integrated in vitro and in vivo testing of drugs in prion diseases: screening, development and mechanisms of novel therapeutics

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I farmaci che riducono il colesterolo bloccano anche le malattie da prioni

Gli scienziati hanno studiato la possibilità di un trattamento per le malattie da prioni basato sui farmaci anticolesterolo.

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Un'intensa ricerca sulle malattie da prioni ha portato allo sviluppo di possibili terapie farmacologiche per diversi meccanismi collegati alla patogenesi coinvolta. In base a questo, il progetto STOPTSES, finanziato dall'UE, ha formulato i propri obiettivi, come la prevenzione dello sviluppo della condizione in fasi chiave. Gli eventi target includevano la riduzione della virulenza, l'inibizione della sua replicazione nel tessuto linfoide e la prevenzione della stabilizzazione dell'infezione nel sistema nervoso centrale. L'agente infettivo alla base delle malattie da prioni è una proteina con struttura fibrillare. Di conseguenza, la maggior parte della ricerca condotta finora si è concentrata direttamente sulla disgregazione della struttura della proteina. I partner di progetto dell'Università di Glasgow hanno invece studiato il potenziale dei farmaci anticolesterolo come mezzo per il trattamento. Lo scopo era determinare l'azione dei farmaci anticolesterolo nel controllo o nella prevenzione dei meccanismi coi i quali il prione funge da agente infettivo. Uno dei possibili modi di azione era l'interruzione del trafficking cellulare. L'elaborazione e la formazione di prioni possono venire influenzate anche dai farmaci anticolesterolo. Il controllo positivo di queste funzioni è stato dimostrato nei modelli colturali dei tessuti e nelle linee cellulari infette. L'equipe ha intenzione di ampliare le prove ai modelli in vivo. È stata studiata una strategia terapeutica alternativa che potrebbe bloccare lo sviluppo delle malattie da prioni nell'ospite.

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