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Deciphering the molecular basis of neurodegenerative diseases associated with protein misfolding for the development of novel therapeutics

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Un comportamento errato delle proteine è causa di malattie neurodegenerative

Il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinsin, il morbo di Huntington e l'encefalopatia spongiforme trasmissibile sono solo alcuni esempi di disordini nel ripiegamento delle proteine. Attualmente non esistono strategie di trattamento preventive o protettive per combattere queste malattie.

Salute

L'errato ripiegamento delle proteine avviene quando i polipeptidi non formano strutture native tridimensionali come dovrebbero, per cui vengono prodotte proteine che generalmente sono tossiche e che sono state collegate da studi recenti allo sviluppo di malattie neurodegenerative; questa aggregazione o accumulo nel cervello di proteine mal ripiegate, le fibrille amiloidi, costituisce uno dei principali problemi biologici. Con il progetto Neurofold è stato adottato un approccio multidisciplinare per lo studio dei meccanismi con cui l'errato ripiegamento contribuisce all'insorgenza di tali malattie. Per esaminare le sequenze cellulari e scoprire i meccanismi dell'errato ripiegamento delle proteine a livello molecolare sono stati impiegati vari organismi modello, strumenti di biologia cellulare e potenti tecniche di imaging.La ricerca è incentrata sull'identificazione e sulla caratterizzazione delle specie che causano la neurotossicità in varie malattie neurodegenerative; i ricercatori si propongono anche di stabilire il normale funzionamento e la biologia di determinate proteine chiave implicate per scoprirne le relative correlazioni con la patobiologia delle rispettive malattie. Attualmente, con il progetto Neurofold queste complicate malattie sono studiate con cellule di lievito, che si sono rivelate preziose per questi studi come ‘provette sperimentali vive'. Gli studi del progetto hanno cominciato a far luce sui meccanismi molecolari da cui deriva il morbo di Parkinson. Il lavoro dei ricercatori prosegue per la convalida dei risultati in modelli animali e si prevede che il progetto fornirà notevoli contributi per la scoperta di nuovi metodi di intervento terapeutico.

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