Améliorer les applications de la thérapie génique
La thérapie génique vise à corriger les gènes défectueux présents dans les cellules d'un individu. Les méthodes ex vivo consistent à prélever des cellules du patient, à y introduire le gène thérapeutique hors du corps (ex vivo) puis à réimplanter les cellules dans le patient. Le transfert des gènes thérapeutiques se fait en général par des vecteurs, viraux ou non. Cependant, la sécurité et le manque d'efficacité des systèmes actuels imposaient de nouvelles méthodes de transfert de gènes. .Le but du projet Inther («Development and application of transposons and site-specific integration technologies as non-viral gene delivery methods for ex vivo gene-based therapies») financé par l'UE était de mettre au point des vecteurs de transfert de gènes à partir de transposons. Les transposons sont des séquences d'ADN capables de «sauter» d'un locus à l'autre dans le génome de l'hôte. Cette caractéristique unique peut servir à réaliser une intégration ciblée du gène voulu dans le génome de la cellule. .Le consortium a fabriqué des transposons vecteurs et les a transférés ex vivo dans des cellules, à l'aide de méthodes non-virales de transfert d'ADN. Il a ensuite étudié les sites du génome où ces vecteurs avaient été intégrés, pour évaluer les risques de l'administration par transposon. Les chercheurs ont également testé ces vecteurs sur des modèles animaux de diverses maladies, dont la maladie du métabolisme du cuivre, l'anémie, la granulomatose chronique familiale, les hémorragies et les problèmes neurologiques. La thérapie génique prend rapidement de l'importance, mais les problèmes de sécurité limitent son utilisation. Le projet Inther a élargi le nombre d'outils disponibles pour remplacer les techniques actuelles (virales ou non) de thérapie génique somatique.
