Udoskonalone zastosowania terapii genowej
Terapia genowa polega na naprawianiu wadliwych genów w komórkach organizmu. Terapie genowe ex vivo wymagają usunięcia komórek pacjenta, wprowadzenia genu terapeutycznego oraz ponownego wprowadzenia komórek do organizmu. Do wprowadzenia genu terapeutycznego zwykle wykorzystuje się tzw. wektory wirusowe lub niewirusowe. Względy bezpieczeństwa i ograniczenia w zakresie wydajności aktualnie stosowanych systemów rodzą jednak konieczność stworzenia nowych technologii transferu genów. .Celem finansowanego ze środków UE projektu "Opracowanie i zastosowanie transpozonów i technologii integracji specyficznej dla miejsca jako niewirusowych metod wprowadzania genów w terapiach genowych ex vivo" (Inther) było stworzenie opartych na transpozonach wektorów transferu genów. Transpozony to sekwencje DNA, które mogą przemieszczać się po genomie. Tę wyjątkową cechę można wykorzystać do precyzyjnego umieszczenia żądanego genu w genomie komórki. .Konsorcjum stworzyło wektory transpozonowe i wprowadziło je do komórek ex vivo, stosując metody niewirusowego wprowadzania DNA. Aby zapewnić bezpieczeństwo operacji, zbadano obszary genomu, w których wprowadzane były wektory. Naukowcy zbadali także wektory w testach in vivo w modelach zwierzęcych różnych chorób, w tym zaburzeń metabolizmu miedzi, anemii, przewlekłej choroby ziarniniakowej oraz zaburzeń krzepnięcia krwi i zaburzeń neurologicznych. Terapia genowa jest szybko rozwijającą się technologią, jednak ze względów bezpieczeństwa jej zastosowanie jest ograniczone. Projekt Inther może doprowadzić do stworzenia alternatywnych narzędzi wobec aktualnie używanych technologii wirusowych i niewirusowych w somatycznej terapii genowej.
