Verbesserte Anwendungen in der Gentherapie
Gentherapie hat zum Ziel, defekte Gene in einer Zelle zu korrigieren. Bei der Ex-vivo-Gentherapie werden die betreffenden Zellen entnommen, mit therapeutischen Genen versehen und dann dem Patienten wieder zugeführt. Das Einschleusen des neuen Gens übernehmen normalerweise virale oder nicht-virale Vektoren. Mangels ausreichender Sicherheit und Effizient derzeitiger Systeme wird aber weiter nach neuen Technologien für den Gentransfer gesucht. .Ziel des EU-finanzierten Projekts INTHER (Development and application of transposons and site-specific integration technologies as non-viral gene delivery methods for ex vivo gene-based therapies) war der Einsatz von Transposonen als Vektoren für den Gentransfer. Transposonen sind mobile DNA-Elemente, die im Genom des Wirtes ihre Lage verändern - sie "springen". Diese faszinierende Eigenschaft soll nun genutzt werden, um das gewünschte Gen an einem bestimmten Ort im Zielgenom einzufügen. .Das Konsortium konstruierte Transposon-Vektoren und schleuste sie mittels nicht-viralem DNA-Transfer ex vivo in Zellen ein. Analysen dieser Genorte sollten anschließend die Sicherheit der Transposon-Vektoren bestätigen. Zudem wurden die Vektoren in Tiermodellen für verschiedene Erkrankungen getestet, u.a. für Morbus Wilson, Anämie, chronische Granulomatose, Bluterkrankheit sowie neurologischen Erkrankungen. Trotz rasanter technologischer Fortschritte ist die Sicherheit der Gentherapie für die breite Anwendung noch umstritten. INTHER entwickelte somit neue Möglichkeiten und Alternativen zu derzeitigen viralen und nicht-viralen Vektoren in der somatischen Gentherapie.
