Miglioramento nelle applicazioni della terapia genica
La terapia genica è il metodo di correggere i geni difettosi nelle proprie cellule. Le applicazioni della terapia genica ex vivo procedono alla rimozione di cellule del paziente, all'introduzione del gene terapeutico e al reimpianto di cellule nel paziente. La consegna del gene terapeutico avviene di solito da costrutti virali o non virali. Tuttavia, i problemi di sicurezza e le limitazioni di efficienza dei sistemi attuali richiedono lo sviluppo di nuove tecnologie di trasferimento genico. .L'obiettivo del progetto Inther (ʺDevelopment and application of transposons and site-specific integration technologies as non-viral gene delivery methods for ex vivo gene-based therapiesʺ), finanziato dall'UE, era di sviluppare vettori di trasferimento genico basati su trasposoni. I trasposoni sono sequenze di DNA capaci di ʺsaltareʺ attorno nel genoma ospite. Questa caratteristica può essere sfruttata per mediare l'integrazione mirata di un gene desiderato nel genoma della cellula. .Il consorzio ha costruito vettori di trasposoni, trasferendoli a cellule ex vivo, utilizzando metodi non virali di consegna del DNA. I siti del genoma, in cui questi vettori erano stati integrati, sono stati esplorati per affrontare i problemi di sicurezza della somministrazione dei vettori di trasposoni. I membri del team hanno testato tali vettori anche in vivo in modelli animali di varie malattie, tra cui malattia del metabolismo del rame, anemia, malattia granulomatosa cronica, sanguinamento e disturbi neurologici. La terapia genica è una tecnologia in rapida espansione, la cui applicazione è tuttavia limitata da problemi di sicurezza. Il progetto Inther ha così avanzato le possibilità di strumenti alternativi per le attuali tecnologie virali e non virali per la terapia genica somatica.