L'interférence ARN pour la thérapie humaine
L'ARNi est une technologie puissante pour la dérégulation de l'expression des gènes, et a reçu le prix Nobel de la médecine en 2006. La recherche a montré qu'on pouvait l'utiliser dans toute une gamme de tissus pour désactiver des gènes ciblés, notamment ceux impliqués dans la maladie, démontrant ainsi le potentiel de l'ARNi dans la thérapie humaine. L'initiative RIGHT («RNA interference technology as human therapeutic tool») financée par l'UE visait à explorer la technologie de l'ARNi pour le traitement par la représentation graphique de ses mécanismes sous-jacents. Pour y parvenir, les partenaires du projet ont dû surmonter des obstacles technologiques importants tels que la réponse aux interférons non désirés et l'apport insuffisant, la stabilité et le ciblage des inhibiteurs de l'ARNi aux cellules appropriées. Des réactifs sélectifs ont été générés pour une administration efficace d'ARNi synthétisés chimiquement ou exprimés par des vecteurs aux cellules et aux tissus d'organismes malades. Les chercheurs ont utilisé la biologie des cellules et les modèles de maladies pour évaluer la fonction et l'efficacité de l'ARNi pour le traitement de troubles spécifiques. Plus particulièrement, les scientifiques ont montré le potentiel jusqu'ici inexploré de l'ARNi contre la grippe, l'arthrite, le virus HB et la leucémie myéloïde aiguë (LMA) dans les modèles précliniques. En outre, mieux comprendre les processus moléculaires associés à l'ARNi et aux microARN (miARN) naturels devrait avoir des répercussions sur la santé, par exemple pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Le consortium RIGHT a démontré l'efficacité de la technologie ARNi comme outil thérapeutique adapté à de nombreuses maladies. Les connaissances générées auront non seulement un impact sur la recherche future dans ce domaine, mais les solutions basées sur l'ARNi devraient également se traduire en pratiques cliniques.
