RNA-Interferenz für die Humantherapie
Die RNAi hat sich zu einer leistungsfähigen Technologie zur Herunterregulierung der Genexpression entwickelt und wurde schließlich im Jahr 2006 mit dem Nobelpreis für Medizin ausgezeichnet. Die Forschung hat ergeben, dass die RNAi-Therapie effektiv in einer Vielzahl von Geweben eingesetzt werden kann, um Target-Gene, insbesondere an der Krankheitsentstehung beteiligte Target-Gene, auszuschalten. Dadurch konnte das Potenzial der RNAi in der Humantherapie veranschaulicht werden. Das Ziel der EU-finanzierten Initiative ''RNA interference technology as human therapeutic tool'' (RIGHT) bestand darin, die RNAi-Technologie für therapeutische Zwecke durch eine präzise Beschreibung der ihr zugrundeliegenden Mechanismen zu erforschen. Dazu mussten die Projektpartner ausschlaggebende technologische Hürden überwinden, wie z. B. unerwünschte Interferon-Antwort und unzureichende Übertragung, Stabilität und Targeting der RNAi-Inhibitoren in Bezug auf die geeigneten Zellen. Es wurden selektive Reagenzien zur effizienten Übertragung von chemisch synthetisierten oder vektorexprimierten siRNAs an Zellen und Geweben erkrankter Organismen erzeugt. Zur Bewertung der Funktionsfähigkeit und Wirksamkeit der RNAi zur Behandlung spezifischer Störungen wurde auf die Zellbiologie und Krankheitsmodelle zurückgegriffen. Die Wissenschaftler veranschaulichten insbesondere das bisher unerforschte Potenzial der RNAi zur Behandlung von Grippe, Arthritis, Hepatitis B und akuter myeloische Leukämie (AML) in vorklinischen Modellen. Des Weiteren wird davon ausgegangen, dass das bessere Verständnis der molekularen Prozesse im Zusammenhang mit der RNAi und den natürlich vorkommenden microRNA (miRNAs) zur Anwendung in der Gesundheitsfürsorge, wie z. B. in der Behandlung von akuter myeloischer Leukämie, führen wird. Das RIGHT-Konsortium hat die Wirksamkeit der RNAi-Technologie als therapeutisches Instrument zur Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten nachgewiesen. Das erzeugte Wissen wird nicht nur die zukünftige Forschungsaktivität in diesem Bereich beeinflussen, sondern Lösungen auf Grundlage der RNAi werden vermutlich in die klinische Praxis umgesetzt.
