Wykorzystanie interferencji RNA w leczeniu ludzi
RNAi okazała się być niezwykle skuteczną technologią umożliwiającą regulację w dół ekspresji genów. Odkrycie to zaowocowało Nagrodą Nobla w dziedzinie medycyny w 2006 r. Badania wykazały, że technologia ta może być również stosowana w przypadku wielu tkanek do niszczenia genów docelowych – zwłaszcza tych uczestniczących w chorobach. Oznacza to, że RNAi dysponuje potencjałem, który można wykorzystać w leczeniu ludzi.Finansowana ze środków unijnych inicjatywa "Technologia interferencji RNA jako narzędzie w leczeniu ludzi" (RIGHT) miała na celu przebadanie technologii RNAi pod kątem jej zastosowania w leczeniu poprzez analizę mechanizmów jej działania. W tym celu partnerzy projektu musieli poradzić sobie z kluczowymi przeszkodami natury technicznej, takimi jak niepożądana reakcja interferonowa oraz niewystarczająca dostawa, stabilność i ukierunkowanie inhibitorów RNAi, mających trafić do właściwych komórek. Wygenerowano selektywne odczynniki umożliwiające skuteczną dostawę cząsteczek siRNA – chemicznie syntezowanych lub uzyskanych za pomocą wektorów ekspresyjnych – do komórek i tkanek chorych organizmów. Do oceny funkcji i skuteczności RNAi w leczeniu wybranych chorób wykorzystano cytologię i modele chorobowe. Naukowcy skupili się na przedstawieniu niezbadanego dotąd potencjału technologii RNAi w walce z grypą, zapaleniem stawów, HBV i ostrą białaczką szpikową (AML) w modelach przedklinicznych. Ponadto, lepsze zrozumienie procesów cząsteczkowych związanych z RNAi oraz naturalnie występującymi cząsteczkami mikroRNA (miRNA) znajdzie zastosowanie w medycynie, na przykład w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Konsorcjum RIGHT przedstawiło skuteczność technologii RNAi jako narzędzia w walce z wieloma chorobami. Wiedza zdobyta dzięki tej inicjatywie będzie miała wpływ nie tylko na przyszłe badania w tej dziedzinie – rozwiązania oparte na RNAi będą mogły być stosowane również w praktyce klinicznej.
