Description du projet
Thérapie génique pour les maladies cardiaques
La cardiomyopathie dilatée est une maladie progressive associée à l’élargissement des chambres du cœur. Cela signifie que le cœur ne se contracte pas normalement et ne parvient pas à pomper le sang efficacement, entraînant souvent une insuffisance cardiaque. Le projet Cor-Edit-P, financé par l’UE, travaille sur une approche de thérapie génique pour corriger les mutations des gènes des cardiomyocytes associées à la cardiomyopathie dilatée. Les chercheurs testeront une stratégie curative de modification génétique à l’aide de vecteurs viraux adéno‑associés dans des modèles porcins de la maladie. L’objectif ultime est de traduire les résultats dans des protocoles cliniques capables d’améliorer la fonction cardiaque, de réduire le risque d’arythmie et d’accroître la qualité de vie des personnes touchées.
Objectif
Heart failure represents a common cause of death in European societies and is frequently based on dilated cardiomyopathy (DCM) which might be caused by mutations in cardiomyocyte genes. While no specific treatment exists, new therapeutic options are a major unmet clinical need.
As attractive novel key approach, Cor-Edit-P will use Crispr-Cas9 based gene editing for distinct gene therapy of genetic cardiomyopathy, using pigs as a unique, clinic-related large animal model system. My lab tailored highly cardiotropic adeno-associated viral (AAV) vectors and their use in pigs in vivo, applying precise, reliable and versatile Cas9 technology. Pioneering this approach, we were able to restore significant dystrophin expression in muscles and hearts of pigs suffering from Duchenne muscle dystrophy.
Exploiting unique and cutting-edge technology, Cor-edit-P aims at specifically eliminating the underlying cause of genetic DCM to improve cardiac function, reduce the risk of deadly arrhythmias and increase span and quality of life.
Cor-edit-P will
- generate currently lacking porcine models of genetic cardiomyopathy, using AAV-Cas9 to induce mutations in sarcomere genes, e.g. titin (TTN) and ß-myosin heavy chain (MYH7);
- exercise curative Crispr-Cas9 mediated gene editing of DCM in pigs in vivo, using the PLN-R14del mutation in the phospholamban (PLN) gene as prominent example;
- use human patient-derived PLN-R14del ventricular progenitor cells for gene correction ex vivo followed by transplantation of corrected cells into PLN-R14del pigs.
Our approach implements a new paradigm for treating genetic cardiomyopathy and develops Crispr-Cas9 based gene therapy in pigs to foster clinical translation. Our work will influence the development of gene therapy by industry and academia and will benefit patients suffering genetic cardiomyopathy, but also further genetic diseases which are manifold prevalent in Europe.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé médecine clinique cardiologie maladies cardiovasculaires arythmie cardiaque
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-ADG - Advanced Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2020-ADG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
81675 Muenchen
Allemagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.