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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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The molecular basis of ineffective erythropoiesis in Sickle Cell Disease

Description du projet

Surmonter les problèmes d’érythropoïèse dans la drépanocytose

La drépanocytose est provoquée par une mutation du gène codant pour la chaîne bêta de l’hémoglobine, qui transporte l’oxygène dans notre corps. Dans certaines conditions, les patients présentent des globules rouges irréguliers en forme de faucille qui sont collants et susceptibles de bloquer les petits vaisseaux sanguins provoquant des épisodes de douleur intense. Le projet InEr-SICKLE, financé par l’UE, étudiera la contribution d’une production défectueuse de globules rouges (érythropoïèse) à la gravité de la drépanocytose. L’accent portera sur un régulateur critique des globules rouges, le GATA1, comme cible pour soulager la drépanocytose en rétablissant une érythropoïèse normale chez ces patients. Les résultats du projet généreront des informations importantes sur la pathogenèse de la drépanocytose et pourraient dévoiler de nouvelles cibles thérapeutiques.

Objectif

In this project, I will investigate ineffective erythropoiesis as a contributing factor and potential therapeutic target in the pathogenesis of sickle cell disease (SCD), one of the most prevalent genetic disorders in man and a global health problem. I will employ cutting-edge proteomic and genomic approaches to investigate in detail deregulation of the master erythroid transcription factor GATA1 as a result of oxidative stress in sickle red blood cells, as the basis for ineffective erythropoiesis in SCD. I will also investigate whether restoring GATA1 functions can alleviate ineffective erythropoiesis, thus providing alternative therapeutic opportunities in treating SCD. Lastly, I will generate novel cellular models for SCD from patients that can be used in dissecting the pathophysiology of SCD and in screening for agents that can alleviate IE and sickling. My project will generate novel insight into SCD pathogenesis and tools that can lead to the development of novel therapeutic approaches. My background in SCD cellular pathophysiology is highly complementary to those of my supervisors, Prof. John Strouboulis who is an expert in GATA1 functions in molecular erythropoiesis and Prof. David Rees, who is a world leading clinician in pediatric sickle cell disease. I stand to benefit greatly by receiving excellent training in -omics, functional assays in molecular erythropoiesis and in clinical aspects of SCD, that will enable me to progress into a career as an independent investigator.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-MSCA-IF-2020

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Coordinateur

KING'S COLLEGE LONDON
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 212 933,76
Adresse
STRAND
WC2R 2LS London
Royaume-Uni

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Région
London Inner London — West Westminster
Type d’activité
Higher or Secondary Education Establishments
Liens
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

€ 212 933,76
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