Description du projet
Surmonter les problèmes d’érythropoïèse dans la drépanocytose
La drépanocytose est provoquée par une mutation du gène codant pour la chaîne bêta de l’hémoglobine, qui transporte l’oxygène dans notre corps. Dans certaines conditions, les patients présentent des globules rouges irréguliers en forme de faucille qui sont collants et susceptibles de bloquer les petits vaisseaux sanguins provoquant des épisodes de douleur intense. Le projet InEr-SICKLE, financé par l’UE, étudiera la contribution d’une production défectueuse de globules rouges (érythropoïèse) à la gravité de la drépanocytose. L’accent portera sur un régulateur critique des globules rouges, le GATA1, comme cible pour soulager la drépanocytose en rétablissant une érythropoïèse normale chez ces patients. Les résultats du projet généreront des informations importantes sur la pathogenèse de la drépanocytose et pourraient dévoiler de nouvelles cibles thérapeutiques.
Objectif
In this project, I will investigate ineffective erythropoiesis as a contributing factor and potential therapeutic target in the pathogenesis of sickle cell disease (SCD), one of the most prevalent genetic disorders in man and a global health problem. I will employ cutting-edge proteomic and genomic approaches to investigate in detail deregulation of the master erythroid transcription factor GATA1 as a result of oxidative stress in sickle red blood cells, as the basis for ineffective erythropoiesis in SCD. I will also investigate whether restoring GATA1 functions can alleviate ineffective erythropoiesis, thus providing alternative therapeutic opportunities in treating SCD. Lastly, I will generate novel cellular models for SCD from patients that can be used in dissecting the pathophysiology of SCD and in screening for agents that can alleviate IE and sickling. My project will generate novel insight into SCD pathogenesis and tools that can lead to the development of novel therapeutic approaches. My background in SCD cellular pathophysiology is highly complementary to those of my supervisors, Prof. John Strouboulis who is an expert in GATA1 functions in molecular erythropoiesis and Prof. David Rees, who is a world leading clinician in pediatric sickle cell disease. I stand to benefit greatly by receiving excellent training in -omics, functional assays in molecular erythropoiesis and in clinical aspects of SCD, that will enable me to progress into a career as an independent investigator.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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- sciences médicales et de la santémédecine fondamentalephysiologiepathophysiologie
- sciences médicales et de la santémédecine cliniquehématologie
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Programme(s)
Régime de financement
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)Coordinateur
WC2R 2LS London
Royaume-Uni