Opis projektu
Zwalczanie erytropoezy w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to choroba wywoływana przez mutację genu kodującego beta-łańcuch hemoglobiny, będącej nośnikiem tlenu w naszym organizmie. W określonych okolicznościach u pacjentów występują nieprawidłowe krwinki czerwone o sierpowatym kształcie i dużej lepkości, które mogą blokować mniejsze naczynia krwionośne, powodując epizody silnego bólu. Twórcy finansowanego ze środków UE projektu InEr-SICKLE zbadają znaczenie wadliwego wytwarzania czerwonych krwinek (erytropoezy) dla stopnia nasilenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Prace naukowców skupią się na niezwykle ważnym regulatorze czerwonych krwinek, GATA1, będącym celem w terapiach polegających na łagodzeniu objawów tej choroby poprzez przywrócenie prawidłowej erytropoezy w organizmie pacjentów. Wyniki projektu umożliwią uzyskanie ważnej wiedzy na temat patogenezy niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Mogą również pomóc w odkryciu nowych metod leczenia.
Cel
In this project, I will investigate ineffective erythropoiesis as a contributing factor and potential therapeutic target in the pathogenesis of sickle cell disease (SCD), one of the most prevalent genetic disorders in man and a global health problem. I will employ cutting-edge proteomic and genomic approaches to investigate in detail deregulation of the master erythroid transcription factor GATA1 as a result of oxidative stress in sickle red blood cells, as the basis for ineffective erythropoiesis in SCD. I will also investigate whether restoring GATA1 functions can alleviate ineffective erythropoiesis, thus providing alternative therapeutic opportunities in treating SCD. Lastly, I will generate novel cellular models for SCD from patients that can be used in dissecting the pathophysiology of SCD and in screening for agents that can alleviate IE and sickling. My project will generate novel insight into SCD pathogenesis and tools that can lead to the development of novel therapeutic approaches. My background in SCD cellular pathophysiology is highly complementary to those of my supervisors, Prof. John Strouboulis who is an expert in GATA1 functions in molecular erythropoiesis and Prof. David Rees, who is a world leading clinician in pediatric sickle cell disease. I stand to benefit greatly by receiving excellent training in -omics, functional assays in molecular erythropoiesis and in clinical aspects of SCD, that will enable me to progress into a career as an independent investigator.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznafizjologiapatofizjologia
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznahematologia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
System finansowania
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)Koordynator
WC2R 2LS London
Zjednoczone Królestwo