Descrizione del progetto
Superare i problemi di eritropoiesi nell’anemia falciforme
L’anemia falciforme è causata da una mutazione nel gene che codifica per la catena beta dell’emoglobina, il vettore dell’ossigeno nel nostro corpo. In determinate condizioni, i pazienti presentano globuli rossi irregolari a forma di falce che sono appiccicosi e possono bloccare i vasi sanguigni più piccoli provocando episodi di forte dolore. Il progetto InEr-SICKLE, finanziato dall’UE, studierà il contributo della produzione difettosa di globuli rossi (eritropoiesi) alla gravità dell’anemia falciforme. Il focus sarà su un regolatore critico dei globuli rossi, il GATA1, come bersaglio nell’attenuazione dell’anemia falciforme, ripristinando una normale eritropoiesi in questi pazienti. I risultati del progetto genereranno importanti informazioni sulla patogenesi dell’anemia falciforme e potrebbero svelare nuovi bersagli terapeutici.
Obiettivo
In this project, I will investigate ineffective erythropoiesis as a contributing factor and potential therapeutic target in the pathogenesis of sickle cell disease (SCD), one of the most prevalent genetic disorders in man and a global health problem. I will employ cutting-edge proteomic and genomic approaches to investigate in detail deregulation of the master erythroid transcription factor GATA1 as a result of oxidative stress in sickle red blood cells, as the basis for ineffective erythropoiesis in SCD. I will also investigate whether restoring GATA1 functions can alleviate ineffective erythropoiesis, thus providing alternative therapeutic opportunities in treating SCD. Lastly, I will generate novel cellular models for SCD from patients that can be used in dissecting the pathophysiology of SCD and in screening for agents that can alleviate IE and sickling. My project will generate novel insight into SCD pathogenesis and tools that can lead to the development of novel therapeutic approaches. My background in SCD cellular pathophysiology is highly complementary to those of my supervisors, Prof. John Strouboulis who is an expert in GATA1 functions in molecular erythropoiesis and Prof. David Rees, who is a world leading clinician in pediatric sickle cell disease. I stand to benefit greatly by receiving excellent training in -omics, functional assays in molecular erythropoiesis and in clinical aspects of SCD, that will enable me to progress into a career as an independent investigator.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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- scienze mediche e della salutemedicina di basefisiologiafisiopatologia
- scienze mediche e della salutemedicina clinicaematologia
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Parole chiave
Programma(i)
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)Coordinatore
WC2R 2LS London
Regno Unito