Description du projet
Une nanotechnologie de réécriture génomique pour une thérapie cérébrale personnalisée
La technologie révolutionnaire de réécriture génomique CRISPR/Cas présente un énorme potentiel pour le traitement de nombreuses maladies génétiques. Parvenir à acheminer la machinerie CRISPR jusqu’aux cellules malades du cerveau représente toutefois l’un des plus grands défis de la médecine moderne. Le projet de recherche BrainCRISPR, financé par l’UE, entend mettre au point une plateforme « intelligente » de dimension nanométrique en or, qui escortera la machinerie CRISPR de manière sûre et efficace à travers la barrière hémato-encéphalique, réputée pratiquement impénétrable, jusqu’aux régions profondes du cerveau et aux cellules cérébrales malades, pour assurer une réécriture efficace du génome. Cette nanoplateforme innovante BrainCRISPR est susceptible de révolutionner le traitement des maladies génétiques dévastatrices affectant le cerveau, apportant ainsi une lueur d’espoir aux patients et aux familles dont les choix sont limités.
Objectif
Genetic brain diseases are among the most devastating and fatal diseases, typically having only palliative treatments and no cure. The revolutionary CRISPR/Cas gene editing technology provides a new horizon and enormous potential for treating such diseases. However, efficient and safe delivery of CRISPR machinery to diseased cells within the brain is one of the greatest challenges in medicine today. Here, I plan to expand far beyond the state-of-the-art, and propose a game-changer approach for this unmet need: A breakthrough nanoplatform, which will transform CRISPR into a clinically-relevant, non-invasive technology, enabling therapeutic genome editing in the brain. Our proof-of-concept results serve as the baseline of this pioneering research project, revealing the exceptional capabilities of insulin as a key to overcoming formidable brain and cell barriers. We will harness these unique abilities within the novel nanoplatform, and shuttle CRISPR machinery across the blood-brain barrier, transport it into deep brain regions, and mediate its successful entry into specific diseased brain cells, leading to highly effective gene editing. The nanoplatform will be designed to meet key criteria for non-invasive, safe and efficient delivery of CRISPR to the brain, while conferring a high degree of modularity and compositional heterogeneity - thus providing both universal and patient-specific components. The nanoplatform will be thoroughly investigated in primary brain cells, 3D organoids, and case-studies of monogenic brain disease models. This comprehensive research will culminate with a universal and modular BrainCRISPR nanoplatform, and delineate design principles for its precise tailoring to specific needs of different brain diseases. Overall, this research will provide in-depth fundamental knowledge and have a transformative effect on applying CRISPR in brain, whilst opening a wide array of possibilities with broader impact on genetic brain therapy and beyond.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2021-COG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
52900 Ramat Gan
Israël
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.