Projektbeschreibung
Nanotechnologie zur Genomeditierung für personalisierte Gehirntherapie
Die revolutionäre Genomeditierungstechnologie CRISPR/Cas birgt ein enormes Potenzial für die Behandlung vieler Erbkrankheiten. Die Bereitstellung von CRISPR-Maschinen für kranke Zellen im Gehirn stellt jedoch eine der größten Herausforderungen in der heutigen Medizin dar. Im Rahmen des EU-finanzierten Forschungsprojekts BrainCRISPR wird eine „intelligente“ Plattform in Goldnanogröße entwickelt, mit der die CRISPR-Maschinerie sicher und effizient durch die äußerst undurchdringliche Blut-Hirn-Schranke in tiefe Hirnregionen und kranke Hirnzellen transportiert werden kann, um dort eine effektive Genomeditierung durchzuführen. Diese innovative BrainCRISPR-Nanoplattform kann die Behandlung verheerender genetischer Hirnerkrankungen grundlegend verändern und Betroffenen und Familien, denen nur wenige Optionen bleiben, Hoffnung geben.
Ziel
Genetic brain diseases are among the most devastating and fatal diseases, typically having only palliative treatments and no cure. The revolutionary CRISPR/Cas gene editing technology provides a new horizon and enormous potential for treating such diseases. However, efficient and safe delivery of CRISPR machinery to diseased cells within the brain is one of the greatest challenges in medicine today. Here, I plan to expand far beyond the state-of-the-art, and propose a game-changer approach for this unmet need: A breakthrough nanoplatform, which will transform CRISPR into a clinically-relevant, non-invasive technology, enabling therapeutic genome editing in the brain. Our proof-of-concept results serve as the baseline of this pioneering research project, revealing the exceptional capabilities of insulin as a key to overcoming formidable brain and cell barriers. We will harness these unique abilities within the novel nanoplatform, and shuttle CRISPR machinery across the blood-brain barrier, transport it into deep brain regions, and mediate its successful entry into specific diseased brain cells, leading to highly effective gene editing. The nanoplatform will be designed to meet key criteria for non-invasive, safe and efficient delivery of CRISPR to the brain, while conferring a high degree of modularity and compositional heterogeneity - thus providing both universal and patient-specific components. The nanoplatform will be thoroughly investigated in primary brain cells, 3D organoids, and case-studies of monogenic brain disease models. This comprehensive research will culminate with a universal and modular BrainCRISPR nanoplatform, and delineate design principles for its precise tailoring to specific needs of different brain diseases. Overall, this research will provide in-depth fundamental knowledge and have a transformative effect on applying CRISPR in brain, whilst opening a wide array of possibilities with broader impact on genetic brain therapy and beyond.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Nanomedizin
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Onkologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Genom
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2021-COG
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
52900 Ramat Gan
Israel
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.