Descripción del proyecto
Un método innovador con ARN circular para curar la distrofia muscular
Los tratamientos con ARN son una nueva arma contra diversas enfermedades, como los trastornos genéticos, el cáncer, las inflamaciones y las infecciones víricas. Sin embargo, la vida relativamente corta del ARN constituye un obstáculo para su aplicación en tratamientos sustitutivos con proteínas. El ARN circular (ARNcirc) es un ARN monocatenario de circuito cerrado más estable que el ARN lineal. Además, las nanopartículas lipídicas (NPL) son las mejores candidatas para la administración de ARN, ya que pueden contener grandes cargas de ARN. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) está asociada a una mutación recesiva y disfuncional de la proteína distrofina. El equipo del proyecto circRNA4DMD, financiado con fondos europeos, propone un método innovador para administrar NPL cargadas con ARNcirc a los miocitos. El objetivo es promover la expresión a largo plazo de la distrofina, reemplazando así la proteína defectuosa en un modelo murino de DMD.
Objetivo
RNA therapeutics is an emerging field explored in various types of diseases such as genetic disorders, cancer, inflammation and viral infections. Currently, most of the research focuses on the delivery of mRNA molecules that will transiently express a desired protein that can replace a defective protein or manipulate gene expression in the cells. My lab was the first to show systemic, cell-specific delivery of mRNA molecules in animals. Our approach and our novel amino lipids were translated to several clinical trials in the field of infectious and monogenic diseases.
In protein replacement therapy, the main hurdle of using mRNA is the relative short half life of the mRNA. To address this, I suggest an approach for long-term expression: Circular RNA (circRNA), a covalently closed loop single stranded RNA that has a significant prolonged stability compared to linear mRNA. Thus, presents an immense advantage in protein replacement therapy.
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by X-linked recessive mutation in dystrophin gene, leading to lack of functional dystrophin protein. This disease affects 1:5,000 males, causes a progressive loss of muscle tissues, ultimately leading to disability and premature death. Because DMD pathology is caused by the lack of functional dystrophin, restoring the function of dystrophin is a potential therapeutic strategy.
As Lipid nanoparticles (LNPs) are the most clinically advanced candidate for RNA delivery, able to entrap large RNA payloads, herein I propose an innovative multidisciplinary approach for the specific delivery of circRNA-LNPs to muscle cells that will express the dystrophin protein and replace the defective one in a DMD mouse model.
The long-term expression of the circRNA will offer new hope for the treatment of monogenetic diseases such as DMD. This approach may ultimately become a novel therapeutic modality for DMD and open new avenues for implementing circRNAs for other types of genetic disorders and vaccines
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento vacuna
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina básica patología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2021-ADG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
69978 Tel Aviv
Israel
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.