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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Oral delivery of encapsulated RNA nanotherapeutics for targeted treatment of ileal Crohn's disease

Objetivo

Crohn’s disease is a non-communicable, global disease with an accelerating incidence (up to 23 per 100,000 persons/year) and annual health costs in excess of 5 billion euro in Europe. Despite advances in new immune modulators and biological treatment, up to 30% of patients become non-responders, highlighting the pressing need for novel, advanced therapies.

GENEGUT will transform treatment of ileal Crohn’s disease (CD) by developing a first-in-class oral RNA-based therapy, tackling inflammation locally in the intestinal tissue, while avoiding systemic side effects. The success of mRNA covid vaccines demonstrated the potential of RNA-based therapies; the challenge is to extend this revolutionary therapeutic modality to non-communicable diseases where RNA delivery has not been achieved, such as ileal CD. Delivery of RNA will be enabled by a combination approach where novel biomaterials, including amphiphilic cyclodextrins and amino polyesters (both patented by partners), designed to overcome the barriers in the gastrointestinal tract will complex the RNA within nanoparticles (NPs). Our industry partner’s novel capsule technology will ensure site-specific release of the encapsulated NPs at the diseased ileum. The RNA-nanotherapeutics (siRNA and mRNA) will modulate gene expression locally in the ileum by targeting the clinically validated (JAK/STAT) pathway and two exploratory targets, Gremlin and Adrenomedullin. Proof-of-efficacy will be demonstrated in vivo and also in a 3D multi-cellular model of ileal CD using primary human cells. GENEGUT brings together 9 partners from 8 European countries covering the lifecycle from bench to bedside, creating a network of renowned researchers, expert clinical scientists, SMEs and larger pharma companies and a patient organisation. GENEGUT will result in an oral RNA therapeutic ready for early clinical trial including coherent plans for clinical trials and regulatory submission thus enabling rapid availability for patients.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-HLTH-2021-TOOL-06

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Coordinador

UNIVERSITY COLLEGE CORK - NATIONAL UNIVERSITY OF IRELAND, CORK
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 2 199 512,00
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

€ 2 199 512,50

Participantes (6)

Socios (2)

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