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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Oral delivery of encapsulated RNA nanotherapeutics for targeted treatment of ileal Crohn's disease

Obiettivo

Crohn’s disease is a non-communicable, global disease with an accelerating incidence (up to 23 per 100,000 persons/year) and annual health costs in excess of 5 billion euro in Europe. Despite advances in new immune modulators and biological treatment, up to 30% of patients become non-responders, highlighting the pressing need for novel, advanced therapies.

GENEGUT will transform treatment of ileal Crohn’s disease (CD) by developing a first-in-class oral RNA-based therapy, tackling inflammation locally in the intestinal tissue, while avoiding systemic side effects. The success of mRNA covid vaccines demonstrated the potential of RNA-based therapies; the challenge is to extend this revolutionary therapeutic modality to non-communicable diseases where RNA delivery has not been achieved, such as ileal CD. Delivery of RNA will be enabled by a combination approach where novel biomaterials, including amphiphilic cyclodextrins and amino polyesters (both patented by partners), designed to overcome the barriers in the gastrointestinal tract will complex the RNA within nanoparticles (NPs). Our industry partner’s novel capsule technology will ensure site-specific release of the encapsulated NPs at the diseased ileum. The RNA-nanotherapeutics (siRNA and mRNA) will modulate gene expression locally in the ileum by targeting the clinically validated (JAK/STAT) pathway and two exploratory targets, Gremlin and Adrenomedullin. Proof-of-efficacy will be demonstrated in vivo and also in a 3D multi-cellular model of ileal CD using primary human cells. GENEGUT brings together 9 partners from 8 European countries covering the lifecycle from bench to bedside, creating a network of renowned researchers, expert clinical scientists, SMEs and larger pharma companies and a patient organisation. GENEGUT will result in an oral RNA therapeutic ready for early clinical trial including coherent plans for clinical trials and regulatory submission thus enabling rapid availability for patients.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-HLTH-2021-TOOL-06

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

UNIVERSITY COLLEGE CORK - NATIONAL UNIVERSITY OF IRELAND, CORK
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 2 199 512,00
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 2 199 512,50

Partecipanti (6)

Partner (2)

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