Descrizione del progetto
Terapie a base di RNA per la prevenzione dell’insufficienza cardiaca
L’insufficienza cardiaca è una malattia mortale nonché una causa comune di morbilità in assenza di un trattamento curativo adeguato. La fibrosi cardiaca è un processo di eccessiva produzione di tessuto cicatriziale collageno da parte dei fibroblasti cardiaci ed è la principale responsabile dello sviluppo dell’insufficienza cardiaca. Il progetto FIBREX, finanziato dall’UE, intende sviluppare e rendere disponibile in ambito clinico un prodotto terapeutico innovativo incentrato su oligonucleotidi antisenso a base di RNA non codificante (ncRNA) per il trattamento dell’insufficienza cardiaca legata alla fibrosi cardiaca. Il progetto si basa sulla scoperta che il gene imprintato di ncRNA lungo espresso maternamente 3 (MEG3) è il bersaglio più promettente, espresso dai fibroblasti cardiaci e disregolato nei modelli di insufficienza cardiaca.
Obiettivo
The aim of FIBREX is developing a novel, highly innovative and close to clinical readiness noncoding RNA (ncRNA)-based antisense oligonucleotide therapeutic for the treatment of heart failure (HF) derived from cardiac fibrosis. HF is the most common cause of morbidity and mortality with pressing social and economic burden. HF remains a deadly disease with no curative treatment, underlining the need for innovative therapeutic strategies. The revolutionary technology we are proposing acts by reversing cardiac fibrosis, the main driver of HF development and progression. The excess fibrotic tissue leads to continous stiffening and impairment of the heart muscle. In our prior work, ncRNA Meg3 was identified as the most promising target, expressed mainly by cardiac fibroblasts and by consistent transcriptional dysregulation in HF models. The critical role for Meg3 in cardiac fibrogenesis was validated both in vitro and in vivo and a lead compound targeting Meg3 showed promising efficacy in relevant models, human tissues and excellent exploratory safety data. We propose a development project for an antiMEG3 inhibitor to reach close to clinical readiness, by completing non-clinical pharmacodynamic and safety studies.This work will be carried out by an experienced team headed by Prof. Thum, with a track record of discovering and licensing various ncRNA inhibitors programs, and creating a clinical stage spin-off company Cardior, reaching phase 2 development and Series B funding. We are confident that our technology with the requested support will be further advanced into an innovative novel drug candidate and, driven by the substantial value increase, the project will be transitioned into a spin-off drug development or a licensing-deal with the industry. The development of the unique, RNA-based antiMEG3 therapeutic approach for HF derived from excessive fibrosis offers a new opportunity to revolutionize medical practice, reduce health care costs and improve patient's life.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Parole chiave
Programma(i)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2021-TRANSITIONOPEN-01
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HORIZON-EIC -Coordinatore
30625 Hannover
Germania