Description du projet
Cellules souches et édition de gènes pour un nouveau traitement de la maladie de Parkinson
La maladie de Parkinson (MP) implique une perte de neurones dopaminergiques (DA) dans le mésencéphale, entraînant un dysfonctionnement moteur. Le projet SPARK, financé par l’UE, utilise des technologies fondées sur les cellules souches pour modéliser la maladie de Parkinson et mettre au point des thérapies spécifiques aux patients, car il s’agit de l’une des maladies neurodégénératives les plus difficiles à étudier. En utilisant des cellules souches pluripotentes induites reprogrammées à partir de cellules somatiques prélevées chez des patients atteints de la maladie de Parkinson ainsi que de cellules provenant d’individus sains, le projet vise à modéliser les aspects clés de la neurodégénérescence de la maladie de Parkinson. Les autres technologies utilisées pour l’étude sont les organoïdes cérébraux, la transplantation de cellules souches et le séquençage de cellules uniques pour déterminer la raison de la dégénérescence des neurones DA. Pour les traitements de remplacement cellulaire, des neurones DA «sains» seront créés par modification génétique à partir d’un patient sain.
Objectif
Loss of dopaminergic (DA) neurons in midbrain underlies motor dysfunction in Parkinsons disease (PD). PD is one of the most challenging neurodegenerative diseases to study due to the limitations of existing model systems in recapitulating its complex etiology resulting from individual risk variants, distinct genetic and epigenetic backgrounds, and age-related environmental triggers. The SPARK project (Human Stem cell-based technologies to model PARKinsons disease and drive patient-specific cell therapy) will use induced pluripotent stem cells reprogrammed from PD patient-derived somatic cells as well as from age- and sex-matched healthy individuals to model key aspects of DA neurodegeneration. Advanced human stem cell-based technologies including brain organoids and cell transplantation will be exploited to recreate functionally mature human DA tissue in an ad hoc disease-like environment. A single-cell sequencing approach will be used to obtain molecular insights into PD etiopathogenesis and the pathological mechanisms responsible for DA neuron degeneration. Lastly, gene editing in a patient-specific genetic background will be performed to create an autologous source of healthy DA neurons reverted from the disease-related phenotype. These cells will be pre-clinically validated in a PD rat model, with a view to ultimately achieving autologous cell replacement treatments for PD.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques neurobiologie
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie parkinson
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2021-PF-01
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
00185 Roma
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.