Projektbeschreibung
Stammzellen und Genomeditierung für eine neue Behandlung der Parkinson-Krankheit
Bei der Parkinson-Krankheit kommt es zu einem Verlust von dopaminergen Mittelhirnneuronen, womit motorische Störungen einhergehen. Für die herausfordernde Erforschung dieser neurodegenerativen Erkrankung wird das EU-finanzierte Projekt SPARK stammzellbasierte Technologien einsetzen, um Parkinson zu modellieren und patientenspezifische Therapien zu entwerfen. Mithilfe von induzierten pluripotenten Stammzellen, die aus somatischen Zellen von Parkinson-Patientinnen und -Patienten und von gesunden Menschen umprogrammiert wurden, sollen wichtige Aspekte der dopaminergen Neurodegeneration modelliert werden. Weitere Technologien, die zur Untersuchung eingesetzt werden, sind Hirnorganoide, Stammzelltransplantation und Einzelzellsequenzierung, um die Ursache der Degeneration der dopaminergen Neuronen zu ermitteln. Für Zellersatzbehandlungen werden „gesunde“ dopaminerge Neuronen durch Genomeditierung von einer gesunden Person erzeugt.
Ziel
Loss of dopaminergic (DA) neurons in midbrain underlies motor dysfunction in Parkinsons disease (PD). PD is one of the most challenging neurodegenerative diseases to study due to the limitations of existing model systems in recapitulating its complex etiology resulting from individual risk variants, distinct genetic and epigenetic backgrounds, and age-related environmental triggers. The SPARK project (Human Stem cell-based technologies to model PARKinsons disease and drive patient-specific cell therapy) will use induced pluripotent stem cells reprogrammed from PD patient-derived somatic cells as well as from age- and sex-matched healthy individuals to model key aspects of DA neurodegeneration. Advanced human stem cell-based technologies including brain organoids and cell transplantation will be exploited to recreate functionally mature human DA tissue in an ad hoc disease-like environment. A single-cell sequencing approach will be used to obtain molecular insights into PD etiopathogenesis and the pathological mechanisms responsible for DA neuron degeneration. Lastly, gene editing in a patient-specific genetic background will be performed to create an autologous source of healthy DA neurons reverted from the disease-related phenotype. These cells will be pre-clinically validated in a PD rat model, with a view to ultimately achieving autologous cell replacement treatments for PD.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Parkinson
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2021-PF-01
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
00185 Roma
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.