Descrizione del progetto
Le cellule staminali e l’editing genico per un nuovo trattamento del morbo di Parkinson
Il morbo di Parkinson (MP), caratterizzato dalla perdita dei neuroni dopaminergici del mesencefalo che determina una disfunzione motoria, è una delle malattie neurodegenerative più complesse da studiare. In questo contesto, il progetto SPARK, finanziato dall’UE, impiegherà tecnologie basate su cellule staminali allo scopo di modellizzare l’MP e sviluppare terapie specifiche per paziente. Sfruttando cellule staminali pluripotenti indotte riprogrammate a partire da cellule somatiche derivate da pazienti affetti da MP e da pazienti sani, il team del progetto intende effettuare la modellizzazione di aspetti chiave relativi alla neurodegenerazione dopaminergica. Altre tecnologie utilizzate per lo studio sono gli organoidi cerebrali, il trapianto di cellule staminali e il sequenziamento a singola cellula allo scopo di determinare le cause alla base della degenerazione dei neuroni dopaminergici. Ai fini di sviluppare trattamenti di sostituzione cellulare, verranno creati neuroni dopaminergici «sani» mediante editing genico da un paziente in buone condizioni di salute.
Obiettivo
Loss of dopaminergic (DA) neurons in midbrain underlies motor dysfunction in Parkinsons disease (PD). PD is one of the most challenging neurodegenerative diseases to study due to the limitations of existing model systems in recapitulating its complex etiology resulting from individual risk variants, distinct genetic and epigenetic backgrounds, and age-related environmental triggers. The SPARK project (Human Stem cell-based technologies to model PARKinsons disease and drive patient-specific cell therapy) will use induced pluripotent stem cells reprogrammed from PD patient-derived somatic cells as well as from age- and sex-matched healthy individuals to model key aspects of DA neurodegeneration. Advanced human stem cell-based technologies including brain organoids and cell transplantation will be exploited to recreate functionally mature human DA tissue in an ad hoc disease-like environment. A single-cell sequencing approach will be used to obtain molecular insights into PD etiopathogenesis and the pathological mechanisms responsible for DA neuron degeneration. Lastly, gene editing in a patient-specific genetic background will be performed to create an autologous source of healthy DA neurons reverted from the disease-related phenotype. These cells will be pre-clinically validated in a PD rat model, with a view to ultimately achieving autologous cell replacement treatments for PD.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia parkinson
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2021-PF-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
00185 Roma
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.