The Gene Therapy CoE at the Center of Portugal

Projektinformationen

GeneT

ID Finanzhilfevereinbarung: 101059981

DOI

10.3030/101059981

EK-Unterschriftsdatum 31 Juli 2023

Startdatum 1 Januar 2024

Enddatum 31 Dezember 2029

Finanziert unter

• Widening participation and spreading excellence

Gesamtkosten

€ 14 003 705,00

EU-Beitrag

€ 14 003 705,00

Koordiniert durch

UNIVERSIDADE DE COIMBRA
Portugal

CORDIS bietet Links zu öffentlichen Ergebnissen und Veröffentlichungen von HORIZONT-Projekten.

Links zu Ergebnissen und Veröffentlichungen von RP7-Projekten sowie Links zu einigen Typen spezifischer Ergebnisse wie Datensätzen und Software werden dynamisch von OpenAIRE abgerufen.

Veröffentlichungen

Peer reviewed articles (24)

Influence of ATXN2 intermediate CAG repeats, 9bp duplication and alternative splicing on SCA3 pathogenesis

Autoren: Marilena Lauerer, Jennifer Faber, Nicolas Casadei, Magda M. Santana, Georg Auburger, Michaela Pogoda, Jakob Admard, Lea Kaupp, Patricia Laura Kos, Mafalda Raposo, Manuela Lima, Luis Pereira de Almeida, Hector Garcia-Moreno, Paola Giunti, Jeroen de Vries, Bart P. van de Warrenburg, Judith van Gaalen, Marcus Grobe-Einsler, Berkan Koyak, Kathrin Reetz, Friedrich Erdlenbruch, Heike Jacobi, Jon Infante, Holger Hengel, Ludger Schöls, Thomas Klockgether, Olaf Rieß, Jeannette Hübener-Schmid, null null
Veröffentlicht in: Acta Neuropathologica Communications, Ausgabe 13, 2025, ISSN 2051-5960
Herausgeber: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1186/S40478-025-02074-0

Longitudinal description of health-related quality of life and depressive symptoms in polyQ spinocerebellar ataxia patients

Autoren: Audrey Iskandar, Maresa Buchholz, Iris Blotenberg, Tanja Schmitz-Hübsch, Jennifer Faber, Heike Jacobi, Feng Xie, Marcus Grobe-Einsler, Thomas Klockgether, Bernhard Michalowsky, null null, Kathrin Reetz, Mafalda Raponso, Carlos Gonzales, Berkan Koyak, Demet Oender, Luís Pereira de Almeida, Patrick Silva, Joana Afonso Ribeiro, Andreas Thieme, Friedrich Erdlenbruch, Jeroen de Vries, Chiadikaobi Onyike, Paola Giunti, Hector Garcia-Moreno, Gülin Öz, Almut Turid Bischoff, Bart van de Warrenburg, Judith van Gaalen, Jon Infante, Leire Manrique, Ludger Schöls, Olaf Riess, Sophie Tezenas du Montcel, Peter Bauer, Paola Giunti, Arron Cook, Robyn Labrum, Michael H. Parkinson, Alexandra Durr, Alexis Brice, Perrine Charles, Cecilia Marelli, Caterina Mariotti, Lorenzo Nanetti, Marta Panzeri, Maria Rakowicz, Anna Sulek, Anna Sobanska, Holger Hengel, Laszlo Baliko, Bela Melegh, Alessandro Filla, Antonella Antenora, José Berciano, Dagmar Timmann, Sandra Szymanski, Sylvia Boesch, Jun-Suk Kang, Massimo Padolfo, Jörg B. Schulz, Sonia Molho, Alhassane Diallo
Veröffentlicht in: Journal of Neurology, Ausgabe 272, 2025, ISSN 0340-5354
Herausgeber: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1007/S00415-025-13024-0

Advanced Drug Delivery Reviews

Autoren: Leandro, Kevin; Rufino-Ramos, David; Breyne, Koen; Di Ianni, Emilio; Lopes, Sara M.; Nobre, Rui Jorge; Kleinstiver, Benjamin P.; Perdiga, Pedro R. L.; Breakefield, Xandra O.; de Almeida, Luis Pereira
Veröffentlicht in: ADVANCED DRUG DELIVERY REVIEWS, 2024, ISSN 0169-409X
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.ADDR.2024.115346

Fourier Transform Infrared Spectroscopy Analysis as a Tool to Address Aβ Impact on Extracellular Vesicles

Autoren: Margarida Vaz, Tânia Soares Martins, Kevin Leandro, Luís Pereira de Almeida, Odete A. B. da Cruz e Silva, Alexandra Nunes, Ana Gabriela Henriques
Veröffentlicht in: Molecules, Ausgabe 30, 2025, ISSN 1420-3049
Herausgeber: MDPI AG
DOI: 10.3390/MOLECULES30020258

Minimal information for studies of extracellular vesicles (MISEV2023): From basic to advanced approaches

Autoren: Joshua A. Welsh, Deborah C. I. Goberdhan, Lorraine O'Driscoll, Edit I. Buzas, Cherie Blenkiron, Benedetta Bussolati, Houjian Cai, Dolores Di Vizio, Tom A. P. Driedonks, Uta Erdbrügger, Juan M. Falcon‐Perez, Qing‐Ling Fu, Andrew F. Hill, Metka Lenassi, Sai Kiang Lim, Mỹ G. Mahoney, Sujata Mohanty, Andreas Möller, Rienk Nieuwland, Takahiro Ochiya, Susmita Sahoo, Ana C. Torrecilhas, Lei Zheng, Andries Zijlstra, Sarah Abuelreich, Reem Bagabas, Paolo Bergese, Esther M. Bridges, Marco Brucale, Dylan Burger, Randy P. Carney, Emanuele Cocucci, Rossella Crescitelli, Edveena Hanser, Adrian L. Harris, Norman J. Haughey, An Hendrix, Alexander R. Ivanov, Tijana Jovanovic‐Talisman, Nicole A. Kruh‐Garcia, Vroniqa Ku'ulei‐Lyn Faustino, Diego Kyburz, Cecilia Lässer, Kathleen M. Lennon, Jan Lötvall, Adam L. Maddox, Elena S. Martens‐Uzunova, Rachel R. Mizenko, Lauren A. Newman, Andrea Ridolfi, Eva Rohde, Tatu Rojalin, Andrew Rowland, Andras Saftics, Ursula S. Sandau, Julie A. Saugstad, Faezeh Shekari, Simon Swift, Dmitry Ter‐Ovanesyan, Juan P. Tosar, Zivile Useckaite, Francesco Valle, Zoltan Varga, Edwin van der Pol, Martijn J. C. van Herwijnen, Marca H. M. Wauben, Ann M. Wehman, Sarah Williams, Andrea Zendrini, Alan J. Zimmerman, null null, Clotilde Théry, Kenneth W. Witwer
Veröffentlicht in: Journal of Extracellular Vesicles, Ausgabe 13, 2024, ISSN 2001-3078
Herausgeber: Wiley
DOI: 10.1002/JEV2.12404

Editorial: Mesenchymal and induced-pluripotent stem cells as models to study biological processes

Autoren: Melvin A. Ambele, Catarina O. Miranda
Veröffentlicht in: Frontiers in Genetics, Ausgabe 15, 2024, ISSN 1664-8021
Herausgeber: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/FGENE.2024.1439306

Exploring the potential of cell-derived vesicles for transient delivery of gene editing payloads

Autoren: Kevin Leandro, David Rufino-Ramos, Koen Breyne, Emilio Di Ianni, Sara M. Lopes, Rui Jorge Nobre, Benjamin P. Kleinstiver, Pedro R.L. Perdigão, Xandra O. Breakefield, Luís Pereira de Almeida
Veröffentlicht in: Advanced Drug Delivery Reviews, Ausgabe 211, 2024, ISSN 0169-409X
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.ADDR.2024.115346

Spinocerebellar ataxia type 3: from pathogenesis to promising therapeutics

Autoren: Ana Carolina Silva, Miguel Monteiro Lopes, Diana Duarte Lobo, Carina Henriques, Luís Pereira de Almeida, Rui Jorge Nobre
Veröffentlicht in: Trends in Molecular Medicine, 2025, ISSN 1471-4914
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.MOLMED.2025.06.007

Molecular therapy for polyQ disorders: from bench to clinical trials

Autoren: de Sousa-Lourenco, Joao; Silva, Ana C.; de Almeida, Luis Pereira; Nobre, Rui J.
Veröffentlicht in: TRENDS IN MOLECULAR MEDICINE, 2024, ISSN 1471-4914
Herausgeber: CELL PRESS
DOI: 10.1016/J.MOLMED.2024.05.004

Differential impact of mutant Ataxin-3 in hindbrain regions: further evidence of white matter loss as a core pathological feature

Autoren: Carina Henriques, Marta Silva, António Silva, David Rufino-Ramos, Miguel Monteiro Lopes, Romina Aron Badin, Philippe Hantraye, Luís Pereira de Almeida, Rui Jorge Nobre
Veröffentlicht in: Experimental Neurology, Ausgabe 393, 2025, ISSN 0014-4886
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.EXPNEUROL.2025.115413

Influence of ATXN2 intermediate CAG repeats, 9bp duplication and alternative splicing on SCA3 pathogenesis

Autoren: Marilena Lauerer, Jennifer Faber, Nicolas Casadei, Magda M. Santana, Georg Auburger, Michaela Pogoda, Jakob Admard, Lea Kaupp, Patricia Laura Kos, Mafalda Raposo, Manuela Lima, Luis Pereira de Almeida, Hector Garcia-Moreno, Paola Giunti, Jeroen de Vries, Bart P. van de Warrenburg, Judith van Gaalen, Marcus Grobe-Einsler, Berkan Koyak, Kathrin Reetz, Friedrich Erdlenbruch, Heike Jacobi, Jon Infante, Holger Hengel, Ludger Schöls, Thomas Klockgether, Olaf Rieß, Jeannette Hübener-Schmid, null null
Veröffentlicht in: Acta Neuropathologica Communications, Ausgabe 13, 2025, ISSN 2051-5960
Herausgeber: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1186/S40478-025-02074-0

Cell Death and Disease

Autoren: Liliana S. Mendonça; Ricardo Moreira; Daniel Henriques; Mónica Zuzarte; Teresa M. Ribeiro-Rodrigues; Henrique Girão; Luís Pereira de Almeida
Veröffentlicht in: Cell Death & Disease, 2025, ISSN 2041-4889
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41419-025-07659-0

Viral-based animal models in polyglutamine disorders

Autoren: Carina Henriques, Miguel M Lopes, Ana C Silva, Diana D Lobo, Romina Aron Badin, Philippe Hantraye, Luís Pereira de Almeida, Rui Jorge Nobre
Veröffentlicht in: Brain, Ausgabe 147, 2024, ISSN 0006-8950
Herausgeber: Oxford University Press (OUP)
DOI: 10.1093/BRAIN/AWAE012

Circadian rhythms are disrupted in patients and preclinical models of Machado-Joseph disease

Autoren: Rodrigo F N Ribeiro; Dina Pereira; Sara M Lopes; Tiago Reis; Patrick Silva; Diana D Lobo; Laetitia S Gaspar; João Durães; Ana Rita Fernandes; Marisa Ferreira-Marques; Catarina Carvalhas-Almeida; João Peça; Ana Rita Álvaro; Isabel Santana; Magda M Santana;
Veröffentlicht in: Brain, 2025, ISSN 0006-8950
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/BRAIN/AWAF199

Brain-targeted drug delivery - nanovesicles directed to specific brain cells by brain-targeting ligands

Autoren: Ricardo Moreira, Clévio Nóbrega, Luís Pereira de Almeida, Liliana Mendonça
Veröffentlicht in: Journal of Nanobiotechnology, Ausgabe 22, 2024, ISSN 1477-3155
Herausgeber: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1186/S12951-024-02511-7

Mannose and Lactobionic Acid in Nasal Vaccination: Enhancing Antigen Delivery via C-Type Lectin Receptors

Autoren: Mariana Colaço, Maria T. Cruz, Luís Pereira de Almeida, Olga Borges
Veröffentlicht in: Pharmaceutics, Ausgabe 16, 2025, ISSN 1999-4923
Herausgeber: MDPI AG
DOI: 10.3390/PHARMACEUTICS16101308

Exploring TLR agonists as adjuvants for COVID-19 oral vaccines

Autoren: Felix, Paulo; Melo, Alexandra A.; Costa, Joao Panao; Colaco, Mariana; Pereira, Dina; Nunez, Jisette; de Almeida, Luis Pereira; Borges, Olga
Veröffentlicht in: Vaccine, 2025, ISSN 0264-410X
Herausgeber: ELSEVIER SCI LTD
DOI: 10.1016/J.VACCINE.2025.127078

Journal of Neurology

Autoren: Audrey Iskandar; Maresa Buchholz; Iris Blotenberg; Tanja Schmitz-Hübsch; Jennifer Faber; Heike Jacobi; Feng Xie; Marcus Grobe-Einsler; Thomas Klockgether; Bernhard Michalowsky; Kathrin Reetz; Mafalda Raponso; Carlos Gonzales; Berkan Koyak; Demet Oender; Luís Pereira de Almeida; Patrick Silva; Joana Afonso Ribeiro; Andreas Thieme; Friedrich Erdlenbruch; Jeroen de Vries; Chiadikaobi Onyike; Paola Giunti; Hector Garcia-Moreno; Gülin Öz; Almut Turid Bischoff; Bart van de Warrenburg; Judith van Gaalen; Jon Infante; Leire Manrique; Ludger Schöls; Olaf Riess; Sophie Tezenas du Montcel; Peter Bauer; Paola Giunti; Arron Cook; Robyn Labrum; Michael H. Parkinson; Alexandra Durr; Alexis Brice; Perrine Charles; Cecilia Marelli; Caterina Mariotti; Lorenzo Nanetti; Marta Panzeri; Maria Rakowicz; Anna Sulek; Anna Sobanska; Holger Hengel; Laszlo Baliko; Bela Melegh; Alessandro Filla; Antonella Antenora; José Berciano; Dagmar Timmann; Sandra Szymanski; Sylvia Boesch; Jun-Suk Kang; Massimo Padolfo; Jörg B. Schulz; Sonia Molho; Alhassane Diallo
Veröffentlicht in: Journal of Neurology, 2025, ISSN 0340-5354
Herausgeber: Dr. Dietrich Steinkopff Verlag
DOI: 10.1007/S00415-025-13024-0

Isolation of Adeno-associated Viral Vectors Through a Single-step and Semi-automated Heparin Affinity Chromatography Protocol

Autoren: Lopes, Miguel M.; Lopes, Sara M.; Baganha, Rafael; Henriques, Carina; Silva, Ana C.; Lobo, Diana D.; Cortes, Luisa; de Almeida, Luis Pereira; Nobre, Rui Jorge
Veröffentlicht in: JOURNAL OF VISUALIZED EXPERIMENTS, 2024, ISSN 1940-087X
Herausgeber: JOURNAL OF VISUALIZED EXPERIMENTS
DOI: 10.3791/66550

Autophagy- and oxidative stress-related protein deregulation mediated by extracellular vesicles of human MJD/SCA3 iPSC-derived neuroepithelial stem cells and differentiated neural cultures

Autoren: Liliana S. Mendonça, Ricardo Moreira, Daniel Henriques, Mónica Zuzarte, Teresa M. Ribeiro-Rodrigues, Henrique Girão, Luís Pereira de Almeida
Veröffentlicht in: Cell Death & Disease, Ausgabe 16, 2025, ISSN 2041-4889
Herausgeber: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41419-025-07659-0

Blood and cerebellar abundance of ATXN3 splice variants in spinocerebellar ataxia type 3/Machado-Joseph disease

Autoren: Mafalda Raposo, Jeannette Hübener-Schmid, Rebecca Tagett, Ana F. Ferreira, Ana Rosa Vieira Melo, João Vasconcelos, Paula Pires, Teresa Kay, Hector Garcia-Moreno, Paola Giunti, Magda M. Santana, Luis Pereira de Almeida, Jon Infante, Bart P. van de Warrenburg, Jeroen J. de Vries, Jennifer Faber, Thomas Klockgether, Nicolas Casadei, Jakob Admard, Ludger Schöls, Olaf Riess, Maria do Carmo Costa, Manuela Lima
Veröffentlicht in: Neurobiology of Disease, Ausgabe 193, 2024, ISSN 0969-9961
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.NBD.2024.106456

Molecular therapy for polyQ disorders: from bench to clinical trials

Autoren: João de Sousa-Lourenço, Ana C. Silva, Luís Pereira de Almeida, Rui J. Nobre
Veröffentlicht in: Trends in Molecular Medicine, Ausgabe 30, 2024, ISSN 1471-4914
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.MOLMED.2024.05.004

RNA-based liposomes for oral cancer: From biophysical characterization to biological evaluation

Autoren: Jéssica Lopes-Nunes, Pedro Simões, David Moreira, Kevin Leandro, Rui Jorge Nobre, Luís Pereira de Almeida, Maria Paula Cabral Campello, Maria Cristina Oliveira, António Paulo, Ana Coutinho, Ana M. Melo, Cândida Tomaz, Carla Cruz
Veröffentlicht in: International Journal of Biological Macromolecules, Ausgabe 259, 2024, ISSN 0141-8130
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.IJBIOMAC.2023.129157

Frontiers in Genetics

Autoren: Melvin A. Ambele; Melvin A. Ambele; Catarina O. Miranda; Catarina O. Miranda; Catarina O. Miranda; Catarina O. Miranda
Veröffentlicht in: Frontiers in Genetics, 2024, ISSN 1664-8021
Herausgeber: FRONTIERS MEDIA SA
DOI: 10.3389/FGENE.2024.1439306

Thesis and dissertations (3)

Design of Functionalized Chitosan-DNA Complexes and Nanoparticles for Nasal Immunization against SARS-CoV-2

Autoren: Colaço, Mariana Raquel Antunes
Veröffentlicht in: 2025
Herausgeber: University of Coimbra

Development of polymeric membranes for the prevention of post-operative tendon adhesions

Autoren: Saraiva, Sofia Teixeira
Veröffentlicht in: 2024
Herausgeber: University of Coimbra

Unraveling Neurovascular Dysfunctions in Machado-Joseph Disease: Mesenchymal Stromal Cells as a Promising Therapy

Autoren: Barros, Maria Inês Veiga de Almeida
Veröffentlicht in: 2024
Herausgeber: Universidade de Coimbra