Descripción del proyecto
Una solución terapéutica normalizada para la enfermedad pulmonar intersticial infantil
Las terapias basadas en células madre mesenquimales (CMM) han dado buenos resultados en el tratamiento de pacientes adultos, pero aún no han sido aprobadas para uso pediátrico. Esta brecha es especialmente evidente en la enfermedad pulmonar intersticial infantil, donde los estudios preclínicos sugieren el potencial de la terapia con CMM, pero afrontan obstáculos como el coste, la normalización y la escalabilidad. En este contexto, el equipo del proyecto NICHILD, financiado por el CEI, ha aparecido con la misión de normalizar y automatizar la producción de secretoma de CMM para el tratamiento pediátrico de la enfermedad pulmonar intersticial infantil (ChILD). Aprovechando los avances en técnicas de aislamiento, micromatrices y biorreactores, en el proyecto se intenta ofrecer una solución fiable, escalable y normalizada para el tratamiento de la ChILD. En concreto, desarrollará una validación exhaustiva de los procesos de producción, establecerá procedimientos operativos normalizados que se ajusten a las prácticas de fabricación y aplicará medidas de control de calidad rigurosas.
Objetivo
Despite their astonishing clinical success on adults, there are still no mesenchymal stem cell (MSC)-based products approved for paediatric use. Preclinical studies support a potential beneficial role of MSC therapy to prevent progression in diseases called childhood interstitial lung disease (ChILD). However, MSCs still suffer from the cost of culturing and storage facilities and a lack of standardization of cell populations, their quality and quantity, donor-related factors, protocols for isolation, in vitro expansion cell delivery and dosing. Our goal is to standardize and automatize the production of MSC secretome and validate it for its translation to paediatric use to treat ChILD. We will explore the feasibility of a secretome factory based on (1) isolation of MSCs from donor bone marrow, (2) expansion of MSCs in a micro scaffold called nichoid and (3) long-term culture of MSC for secretome production in an optically monitored bioreactor called MOAB-nichoid.
To achieve these goals, in this PoC we will validate the main key performance indicators of the production process and prepare a go-to-market strategy for the secretome biodrug. Our outcomes will be 1) a MOAB-nichoid production line, with total costs compatible with its industrial production and marketing by a pharmaceutical company; 2) standard operating procedures (SOP) for the production process in full compliance with the GMPs in the sector of cell and tissue therapy products (PTC); 3) secretome quality parameters obtained through a comprehensive characterization; and 4) demonstration in vitro of the safety and therapeutic efficacy in the pathologies studied. The outcome of this project will provide a national and international reference point for the industrial production of MSC secretome to treat ChILD and then extending this approach to other pathologies, also affecting adult patients, including chronic intestinal disease and osteoarticular diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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- ingeniería y tecnologíabiotecnología ambientalbiorremediaciónbiorreactor
- ciencias médicas y de la saludmedicina básicapatología
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Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régimen de financiación
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitución de acogida
20133 Milano
Italia