Descripción del proyecto
Una solución terapéutica normalizada para la enfermedad pulmonar intersticial infantil
Las terapias basadas en células madre mesenquimales (CMM) han dado buenos resultados en el tratamiento de pacientes adultos, pero aún no han sido aprobadas para uso pediátrico. Esta brecha es especialmente evidente en la enfermedad pulmonar intersticial infantil, donde los estudios preclínicos sugieren el potencial de la terapia con CMM, pero afrontan obstáculos como el coste, la normalización y la escalabilidad. En este contexto, el equipo del proyecto NICHILD, financiado por el CEI, ha aparecido con la misión de normalizar y automatizar la producción de secretoma de CMM para el tratamiento pediátrico de la enfermedad pulmonar intersticial infantil (ChILD). Aprovechando los avances en técnicas de aislamiento, micromatrices y biorreactores, en el proyecto se intenta ofrecer una solución fiable, escalable y normalizada para el tratamiento de la ChILD. En concreto, desarrollará una validación exhaustiva de los procesos de producción, establecerá procedimientos operativos normalizados que se ajusten a las prácticas de fabricación y aplicará medidas de control de calidad rigurosas.
Objetivo
Despite their astonishing clinical success on adults, there are still no mesenchymal stem cell (MSC)-based products approved for paediatric use. Preclinical studies support a potential beneficial role of MSC therapy to prevent progression in diseases called childhood interstitial lung disease (ChILD). However, MSCs still suffer from the cost of culturing and storage facilities and a lack of standardization of cell populations, their quality and quantity, donor-related factors, protocols for isolation, in vitro expansion cell delivery and dosing. Our goal is to standardize and automatize the production of MSC secretome and validate it for its translation to paediatric use to treat ChILD. We will explore the feasibility of a secretome factory based on (1) isolation of MSCs from donor bone marrow, (2) expansion of MSCs in a micro scaffold called nichoid and (3) long-term culture of MSC for secretome production in an optically monitored bioreactor called MOAB-nichoid.
To achieve these goals, in this PoC we will validate the main key performance indicators of the production process and prepare a go-to-market strategy for the secretome biodrug. Our outcomes will be 1) a MOAB-nichoid production line, with total costs compatible with its industrial production and marketing by a pharmaceutical company; 2) standard operating procedures (SOP) for the production process in full compliance with the GMPs in the sector of cell and tissue therapy products (PTC); 3) secretome quality parameters obtained through a comprehensive characterization; and 4) demonstration in vitro of the safety and therapeutic efficacy in the pathologies studied. The outcome of this project will provide a national and international reference point for the industrial production of MSC secretome to treat ChILD and then extending this approach to other pathologies, also affecting adult patients, including chronic intestinal disease and osteoarticular diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ingeniería y tecnología biotecnología ambiental biorremediación biorreactor
- ciencias médicas y de la salud medicina básica patología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-POC1
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
20133 Milano
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.