Projektbeschreibung
Eine standardisierte Lösung zur Behandlung für interstitielle Lungenerkrankungen bei Kindern
Auf mesenchymalen Stammzellen basierende Therapien sind bei der Behandlung erwachsener Personen erfolgreich, für die pädiatrische Anwendung sind sie jedoch noch nicht zugelassen. Diese Lücke zeigt sich besonders deutlich bei der interstitiellen Lungenerkrankung im Kindesalter, wo präklinische Studien das Potenzial der Therapie mit mesenchymalen Stammzellen nahelegen, aber auf Hürden wie Kosten, Standardisierung und Skalierbarkeit stoßen. In diesem Zusammenhang wurde das ERC-finanzierte Projekt NICHILD ins Leben gerufen, dessen Ziel es ist, die Produktion von Sekretomen mesenchymaler Stammzellen für die pädiatrische Behandlung interstitieller Lungenerkrankungen im Kindesalter zu standardisieren und zu automatisieren. Auf der Grundlage von Fortschritten bei Isolierungsverfahren, Mikrogerüsten und Bioreaktoren soll das Projektteam eine zuverlässige, skalierbare und standardisierte Lösung für die Therapie bieten. Konkret wird eine umfassende Validierung der Produktionsprozesse entwickelt, werden Standardbetriebsverfahren eingeführt, die mit den Herstellungspraktiken übereinstimmen, und strenge Qualitätskontrollmaßnahmen durchgeführt.
Ziel
Despite their astonishing clinical success on adults, there are still no mesenchymal stem cell (MSC)-based products approved for paediatric use. Preclinical studies support a potential beneficial role of MSC therapy to prevent progression in diseases called childhood interstitial lung disease (ChILD). However, MSCs still suffer from the cost of culturing and storage facilities and a lack of standardization of cell populations, their quality and quantity, donor-related factors, protocols for isolation, in vitro expansion cell delivery and dosing. Our goal is to standardize and automatize the production of MSC secretome and validate it for its translation to paediatric use to treat ChILD. We will explore the feasibility of a secretome factory based on (1) isolation of MSCs from donor bone marrow, (2) expansion of MSCs in a micro scaffold called nichoid and (3) long-term culture of MSC for secretome production in an optically monitored bioreactor called MOAB-nichoid.
To achieve these goals, in this PoC we will validate the main key performance indicators of the production process and prepare a go-to-market strategy for the secretome biodrug. Our outcomes will be 1) a MOAB-nichoid production line, with total costs compatible with its industrial production and marketing by a pharmaceutical company; 2) standard operating procedures (SOP) for the production process in full compliance with the GMPs in the sector of cell and tissue therapy products (PTC); 3) secretome quality parameters obtained through a comprehensive characterization; and 4) demonstration in vitro of the safety and therapeutic efficacy in the pathologies studied. The outcome of this project will provide a national and international reference point for the industrial production of MSC secretome to treat ChILD and then extending this approach to other pathologies, also affecting adult patients, including chronic intestinal disease and osteoarticular diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Technik und Technologie Umweltbiotechnologie Bioremediation Bioreaktor
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pathologie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2022-POC1
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
20133 Milano
Italien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.