Descrizione del progetto
Espansione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale per i trapianti
Il sangue del cordone ombelicale viene raccolto al momento della nascita e costituisce una fonte alternativa di cellule staminali ematopoietiche (CSE). Tuttavia, poiché il loro numero nel sangue in questione non è sufficiente per un trapianto clinico, non è possibile utilizzarle in applicazioni cliniche. Il progetto RNable, finanziato dal Consiglio europeo della ricerca, sta indagando la possibilità di espandere queste cellule in vitro prima del trapianto. I ricercatori intendono fornire RNA di piccole dimensioni alle CSE utilizzando un metodo nanotecnologico atossico che preserva la funzione e la vitalità di queste cellule. Il progetto potrebbe condurre a un miglioramento delle procedure di trapianto di CSE, aiutando migliaia di persone che non riescono a trovare donatori idonei.
Obiettivo
Every year, more than 50 000 patients receive blood stem cell transplantation as a curative treatment for diseases such as leukemia, immune deficiencies, and sickle cell anemia. For a successful transplantation, a matching donor who is willing to donate blood stem cells needs to be found. Worldwide, around 30% patients in need of a transplantation cannot find a suitable donor. Umbilical cord blood (UCB) is an easily obtainable alternative source of blood stem cells, but unfortunately most UCB units do not contain enough stem cells for a successful transplantation, which is why UCB is currently only rarely used in the clinic. Within the ERC project UNEXPECTED, we have identified several small RNA biomolecules that can be used to expand engraftable blood stem cells efficiently. However, it is difficult to safely deliver molecules to blood stem cells, and currently used methods are highly toxic. We recently applied cutting edge nanotechnology to solve this long-standing problem in stem cell biology. We established nanostraws as an efficient and gentle alternative delivery method with which both cell function and viability are fully maintained. Our method that allows efficient non-toxic delivery of blood stem cell-expanding RNAs will allow us to greatly increase the number of UCB units that can be used for transplantations. Our approach could provide a life-saving treatment option for the thousands of patients yearly with malignant or inherited diseases that currently are ineligible for a stem cell transplantation procedure.
Campo scientifico
Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-AG-LS - HORIZON Lump Sum GrantIstituzione ospitante
22100 Lund
Svezia