Descrizione del progetto
Un approccio avanzato di editing genico
Negli ultimi anni si sono registrati progressi nelle tecnologie di editing del genoma basate sul sistema CRISPR/Cas. Derivato dai meccanismi di difesa immunitaria dei batteri, il sistema utilizza molecole di RNA che legano la sequenza bersaglio e l’enzima Cas per scindere il DNA nel punto desiderato. Attualmente, il rilascio di questi componenti nelle cellule è mediato da vettori virali che, tuttavia, presentano un elevato rischio di tossicità. Finanziato dal Consiglio europeo per l’innovazione, il progetto EdiGenT introduce un sistema non virale basato su nanoparticelle con effetti collaterali minimi per il rilascio di componenti di editing genico nelle cellule. In combinazione con molecole avanzate di prime editor, garantisce la modifica del genoma senza le conseguenze dannose delle rotture del DNA a doppio filamento.
Obiettivo
Genome editing technologies based on CRISPR/Cas systems allow targeted genomic modification with unprecedented precision and have emerged as powerful alternatives to the conventional gene therapy approaches for various human diseases, with a series of clinical trials in progress. However, some crucial challenges remain to be addressed to enhance efficiency and safety and decrease costs of treatments.
Current viral-based delivery systems are associated with high risk of toxicity and immunogenicity and remain highly expensive. We will develop a new generation of non-viral delivery systems for gene editing tools based on the use of modified nanoparticles with human-derived protein moieties that will allow targeting the tissue and cells of interest in vivo with minimal adverse effects.
Prime editors have raised exciting possibilities for double-strand break free genome editing. However, a major limitation of current prime editors is highly variable efficiency both from one target to another and between cell types. We will design and evaluate novel prime editor tools in order to both increase activity per se and overcome cell-specific limitations.We will test our approach on the hematopoietic system to treat Sickle Cell Disease, avoiding the challenges and risks of hematopoietic stem cell manipulation associated with current gene therapy approaches, and thus providing a treatment much simpler, safer and cost-effective to implement.
Our technological breakthroughs address two key obstacles in cell and gene therapy: gene editing efficiency and systemic delivery. The novel prime editors and targeted nanoparticles that we will engineer will be combined to make unprecedented off-the-shelf, recombinant biologics for gene therapy. The versatility of the design of these novel recombinant biologics makes them suitable for the treatment of a vast majority of genetic diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
- scienze naturali scienze biologiche genetica genomi
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2021-PATHFINDERCHALLENGES-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
75006 PARIS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.