Description du projet
Améliorer la manipulation génétique ex vivo des cellules souches hématopoïétiques
Les cellules souches hématopoïétiques (CSH) sont des cellules multipotentes capables de se différencier en n’importe quelle lignée hématopoïétique. Les approches de thérapie génique reposent toutefois sur une population cellulaire enrichie en CSH, car il n’est pas possible d’isoler ces cellules de manière prospective. Financé par le Conseil européen de l’innovation, le projet X-PAND propose de développer une plateforme ex vivo de culture, d’expansion et de génie génétique des CSH. X-PAND adoptera une approche à haut débit caractérisée par un délai d’exécution rapide, ce qui permettra d’optimiser les protocoles de thérapie génique sans avoir à mener de laborieuses expériences de transplantation in vivo chez la souris. Les chercheurs concentreront leurs recherches sur les syndromes héréditaires d’insuffisance médullaire et le cancer, mais ils prévoient d’étendre l’approche à d’autres maladies et de garantir l’aboutissement des thérapies géniques.
Objectif
Hematopoietic stem cells (HSC) are an elusive cell type, whose presence can only be inferred retrospectively, from the outcome of time-consuming transplantation experiments. Since current state-of-the-art does not allow prospective HSC identification, todays cell and gene therapy technology has been mostly optimized on surrogate progenitor cells, which differ biologically from HSC. The technological breakthrough of this proposal is to capture HSC in the ex vivo culture, achieved by a combination of innovative expansion conditions, iterative cell sorting and multiomics single cell profiling. Rapid, quantitative and qualitative in vitro HSC assessment predictive of in vivo function may become a sustainable alternative to mouse xenotransplantation experiments. Applied to a state-of-the-art toolbox of genetic engineering technologies including clinically-proven lentiviral vectors as well as established and emerging targeted genome editing approaches, our in vitro HSC readout sets new standards in terms of throughput and turnaround time, allowing to efficiently test a multitude of HSC engineering conditions and tailor the most suitable technological approach to a specific disease or therapeutic application. This new precision-based approach to ex vivo HSC gene therapy will be applied to inherited bone marrow failure syndromes and cancer as paradigmatic examples where gene therapy may be used to correct a cell-intrinsic genetic defect or turn hematopoietic progeny into therapeutic vehicles provided with novel functions. Bringing together experts in cutting-edge gene editing technologies, ex vivo HSC manipulation, assessment of HSC responses to genetic engineering and bioinformatics analysis & integration of multi-dimensional single cell data will maximize the chances of delivering safer and more effective next-generation HSC-based gene therapy products, extending the reach of gene therapy to new disease contexts and making the outcome after gene therapy more predictable.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2021-PATHFINDERCHALLENGES-01
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
20132 Milano
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.