Opis projektu
Postępy w genetycznej modyfikacji ex vivo krwiotwórczych komórek macierzystych
Krwiotwórcze komórki macierzyste (ang. haematopoietic stem cell, HSC) są komórkami multipotencjalnymi, które mogą różnicować się do dowolnej linii hematopoetycznej. Jednak z uwagi na fakt, że komórek tych nie można wyizolować w sposób prospektywny, metody terapii genowej opierają się na populacji komórek wzbogaconych w HSC. W celu znalezienia rozwiązania tego problemu zespół projektu X-PAND, finansowanego przez Europejską Radę ds. Innowacji, zaproponował stworzenie platformy do badań metodą ex vivo, przeznaczonej do hodowli, ekspansji i inżynierii genetycznej krwiotwórczych komórek macierzystych. Ta nowa metoda ma się cechować wysoką wydajnością i szybkim czasem uzyskiwania wyników, co umożliwi optymalizację protokołów terapii genowej bez konieczności przeprowadzania pracochłonnych doświadczeń wymagających wykonywania przeszczepów in vivo u myszy. W swojej pracy naukowcy skupią się na dziedzicznych zespołach niewydolności szpiku kostnego i nowotworach, z tym że docelowo chcieliby, aby ich metoda znalazła zastosowanie także w przypadku innych chorób i zapewniała skuteczność terapii genowych.
Cel
Hematopoietic stem cells (HSC) are an elusive cell type, whose presence can only be inferred retrospectively, from the outcome of time-consuming transplantation experiments. Since current state-of-the-art does not allow prospective HSC identification, todays cell and gene therapy technology has been mostly optimized on surrogate progenitor cells, which differ biologically from HSC. The technological breakthrough of this proposal is to capture HSC in the ex vivo culture, achieved by a combination of innovative expansion conditions, iterative cell sorting and multiomics single cell profiling. Rapid, quantitative and qualitative in vitro HSC assessment predictive of in vivo function may become a sustainable alternative to mouse xenotransplantation experiments. Applied to a state-of-the-art toolbox of genetic engineering technologies including clinically-proven lentiviral vectors as well as established and emerging targeted genome editing approaches, our in vitro HSC readout sets new standards in terms of throughput and turnaround time, allowing to efficiently test a multitude of HSC engineering conditions and tailor the most suitable technological approach to a specific disease or therapeutic application. This new precision-based approach to ex vivo HSC gene therapy will be applied to inherited bone marrow failure syndromes and cancer as paradigmatic examples where gene therapy may be used to correct a cell-intrinsic genetic defect or turn hematopoietic progeny into therapeutic vehicles provided with novel functions. Bringing together experts in cutting-edge gene editing technologies, ex vivo HSC manipulation, assessment of HSC responses to genetic engineering and bioinformatics analysis & integration of multi-dimensional single cell data will maximize the chances of delivering safer and more effective next-generation HSC-based gene therapy products, extending the reach of gene therapy to new disease contexts and making the outcome after gene therapy more predictable.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna onkologia
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIC-2021-PATHFINDERCHALLENGES-01
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
20132 Milano
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.