Exploiting ex vivo expansion and deep multiomics profiling to bring novel, efficient and safer hematopoietic stem cell gene therapies to clinical application

Información del proyecto

X-PAND

Identificador del acuerdo de subvención: 101070950

DOI

10.3030/101070950

Fecha de la firma de la CE 15 Julio 2022

Fecha de inicio 1 Octubre 2022

Fecha de finalización 30 Septiembre 2026

Financiado con arreglo a

• The European Innovation Council (EIC)

Coste total

€ 3 797 562,50

Aportación de la UE

€ 3 797 562,50

Coordinado por

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL
Italy

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Publicaciones

Peer reviewed articles (9)

p38 MAPK fuels proliferation stress and DNA damage impairing the functionality of genetically engineered hematopoietic stem and progenitor cells

Autores: Raffaella Di Micco; Lucrezia della Volpe; Roberta Vacca; Federico Midena; Teresa Tavella; Matteo Maria Naldini; Matteo Barcella; Kety Giannetti; Samuele Ferrari; Stefano Beretta; Giacomo Farina; Laura Alessandrini; Antonella Santoro; Edoardo Carsana; Angelica Varesi; Diego Gilioli; Anastasia Conti; Ivan Merelli; Bernhard Gentner; Luigi Naldini
Publicado en: Cell Reports Medicine, Edición 5, 2024, ISSN 2666-3791
Editor: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/J.XCRM.2024.101823

Protocol for optimizing culture conditions for ex vivo activation during CRISPR-Cas9 gene editing in human hematopoietic stem and progenitor cells

Autores: Lucrezia della Volpe, Roberta Vacca, Raffaella Di Micco
Publicado en: STAR Protocols, Edición 6, 2025, ISSN 2666-1667
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.XPRO.2025.103722

Beyond precision: evaluation of off-target clustered regularly interspaced short palindromic repeats/Cas9–mediated genome editing

Autores: Irene Peña-Gutiérrez, Beatriz Olalla-Sastre, Paula Río, Juan R. Rodríguez-Madoz
Publicado en: Cytotherapy, Edición 27, 2025, ISSN 1465-3249
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.JCYT.2024.10.010

CRISPR/Cas9-mediated gene editing. A promising strategy in hematological disorders

Autores: Laura Ugalde, Sara Fañanas, Raúl Torres, Oscar Quintana-Bustamante, Paula Río
Publicado en: Cytotherapy, Edición 25, 2023, ISSN 1465-3249
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.JCYT.2022.11.014

Genotoxic effects of base and prime editing in human hematopoietic stem cells

Autores: Fiumara M, Ferrari S, Omer-Javed A, Beretta S, Albano L, Canarutto D, Varesi A, Gaddoni C, Brombin C, Cugnata F, Zonari E, Naldini MM, Barcella M, Gentner B, Merelli I, Naldini L.
Publicado en: Nature Biotechnology, 2023, ISSN 1546-1696
Editor: Nature Biotechnology
DOI: 10.1038/s41587-023-01915-4

CRISPR-Cas9n-mediated ELANE promoter editing for gene therapy of severe congenital neutropenia

Autores: Masoud Nasri, Malte U. Ritter, Perihan Mir, Benjamin Dannenmann, Masako M. Kaufmann, Patricia Arreba-Tutusaus, Yun Xu, Natalia Borbaran-Bravo, Maksim Klimiankou, Claudia Lengerke, Cornelia Zeidler, Toni Cathomen, Karl Welte, Julia Skokowa
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 32, 2025, ISSN 1525-0016
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2024.03.037

Gene editing of NCF1 loci is associated with homologous recombination and chromosomal rearrangements

Autores: Raimondi, Federica; Siow, Kah Mun; Wrona, Dominik; Fuster-García, Carla; Pastukhov, Oleksandr; Schmitz, Michael; Bargsten, Katja; Kissling, Lucas; Swarts, Daan C; Andrieux, Geoffroy; Cathomen, Toni; Modlich, Ute; Jinek, Martin; Siler, Ulrich; Reichenbach, Janine
Publicado en: Communications Biology, 2024, ISSN 2399-3642
Editor: Nature Portfolio
DOI: 10.5167/UZH-263302

DNA-dependent protein kinase inhibitors PI-103 and samotolisib augment CRISPR/Cas9 knock-in efficiency in human T cells

Autores: Emina Džafo, Morteza Hafezi, Greta Maria Paola Giordano Attianese, Patrick Reichenbach, Stephane Grillet, Hélène Garcia, Elisabetta Cribioli, Christel Voize, Stephanie Tissot, Romain Vuillefroy de Silly, George Coukos, Kirsten Scholten, Melita Irving, Bernhard Gentner
Publicado en: Cytotherapy, 2025, ISSN 1465-3249
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.JCYT.2025.02.001

Donor insertion into <i>CX3CR1</i> allows epigenetic modulation of a constitutive promoter on hematopoietic stem cells and its activation upon myeloid differentiation

Autores: Iris Ramos-Hernández; Carla Fuster-García; Araceli Aguilar-González; María L Lozano-Vinagre; Guillermo Guenechea-Amurrio; Francisco J Sanchez-Luque; Manuel A F V Gonçalves; Toni Cathomen; Pilar Muñoz; Francisco J Molina-Estévez; Francisco Martín
Publicado en: Nucleic Acids Research, 2025, ISSN 1362-4962
Editor: Oxford University Press
DOI: 10.1093/NAR/GKAF344