Exploiting ex vivo expansion and deep multiomics profiling to bring novel, efficient and safer hematopoietic stem cell gene therapies to clinical application

Informacje na temat projektu

X-PAND

Identyfikator umowy o grant: 101070950

DOI

10.3030/101070950

Data podpisania przez KE 15 Lipca 2022

Data rozpoczęcia 1 Października 2022

Data zakończenia 31 Marca 2027

Finansowanie w ramach

• The European Innovation Council (EIC)

Koszt całkowity

€ 3 797 562,50

Wkład UE

€ 3 797 562,50

Koordynowany przez

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL
Italy

CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.

Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .

Rezultaty

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Setup of Project website, project logo and social media channels

Development and operation of the projects website development of project logo and development of social media channels

Publikacje

Peer reviewed articles (11)

p38 MAPK fuels proliferation stress and DNA damage impairing the functionality of genetically engineered hematopoietic stem and progenitor cells

Autorzy: Raffaella Di Micco; Lucrezia della Volpe; Roberta Vacca; Federico Midena; Teresa Tavella; Matteo Maria Naldini; Matteo Barcella; Kety Giannetti; Samuele Ferrari; Stefano Beretta; Giacomo Farina; Laura Alessandrini; Antonella Santoro; Edoardo Carsana; Angelica Varesi; Diego Gilioli; Anastasia Conti; Ivan Merelli; Bernhard Gentner; Luigi Naldini
Opublikowane w: Cell Reports Medicine, Numer 5, 2024, ISSN 2666-3791
Wydawca: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/J.XCRM.2024.101823

Protocol for optimizing culture conditions for ex vivo activation during CRISPR-Cas9 gene editing in human hematopoietic stem and progenitor cells

Autorzy: Lucrezia della Volpe, Roberta Vacca, Raffaella Di Micco
Opublikowane w: STAR Protocols, Numer 6, 2025, ISSN 2666-1667
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.XPRO.2025.103722

Ex vivo expansion of hematopoietic stem and progenitor cells from human mobilized peripheral blood for gene therapy applications

Autorzy: Erika Zonari, Matteo Maria Naldini, Matteo Barcella, Monica Volpin, Francesca Vincenti, Giacomo Desantis, Leila Hadadi, Carolina Caserta, Ilaria Galasso, Beatrice Martini, Federico Midena, Giacomo Farina, Roberta Vacca, Francesca Tucci, Leonardo Ormoli, Ilaria Visigalli, Michela Vezzoli, Dejan Lazarevic, Ivan Merelli, Stephanie Z. Xie, John E. Dick, Raffaella Di Micco, Eugenio Montini, Bernhard Gentner
Opublikowane w: Molecular Therapy, Numer 34, 2026, ISSN 1525-0016
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2026.05.014

p38 MAPK inhibition safeguards genome integrity during gene editing of hematopoietic stem and progenitor cells

Autorzy: Roberta Vacca, Lucrezia della Volpe, Nicolò Gualandi, Kohei Shiroshita, Edoardo Carsana, Kety Giannetti, Chiara Gaddoni, Fabrizio Benedicenti, Barbara Gega, Sergio Arévalo, Parinaz Zarghamian, Stefano Beretta, Maria Carmina Castiello, Chiara Brombin, Daniele Canarutto, Ivan Merelli, Toni Cathomen, Eugenio Montini, Anna Villa, Luigi Naldini, Raffaella Di Micco
Opublikowane w: Molecular Therapy, 2026, ISSN 1525-0016
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2026.09.024

Selection of human hematopoietic stem cells bearing the intended functional edit by transient AND-gate reporters

Autorzy: Daniele Canarutto, Martina Fiumara, Vigneshwaran Venkatesan, Chiara Gaddoni, Kohei Shiroshita, Angelica Varesi, Luisa Albano, Gabriele Pelosi, Alfredo Silva, Claudia Firrito, Giulia Schiroli, Deborah Cipria, Stefano Beretta, Angelo Amabile, Anna Villa, Erika Zonari, Bernhard Gentner, Angelo Lombardo, Pietro Genovese, Samuele Ferrari, Luigi Naldini
Opublikowane w: Nature Biotechnology, 2026, ISSN 1087-0156
Wydawca: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41587-026-03142-Z

Genotoxic effects of base and prime editing in human hematopoietic stem cells

Autorzy: Fiumara M, Ferrari S, Omer-Javed A, Beretta S, Albano L, Canarutto D, Varesi A, Gaddoni C, Brombin C, Cugnata F, Zonari E, Naldini MM, Barcella M, Gentner B, Merelli I, Naldini L.
Opublikowane w: Nature Biotechnology, 2023, ISSN 1546-1696
Wydawca: Nature Biotechnology
DOI: 10.1038/s41587-023-01915-4

CRISPR-Cas9n-mediated ELANE promoter editing for gene therapy of severe congenital neutropenia

Autorzy: Masoud Nasri, Malte U. Ritter, Perihan Mir, Benjamin Dannenmann, Masako M. Kaufmann, Patricia Arreba-Tutusaus, Yun Xu, Natalia Borbaran-Bravo, Maksim Klimiankou, Claudia Lengerke, Cornelia Zeidler, Toni Cathomen, Karl Welte, Julia Skokowa
Opublikowane w: Molecular Therapy, Numer 32, 2025, ISSN 1525-0016
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2024.03.037

Gene editing of NCF1 loci is associated with homologous recombination and chromosomal rearrangements

Autorzy: Raimondi, Federica; Siow, Kah Mun; Wrona, Dominik; Fuster-García, Carla; Pastukhov, Oleksandr; Schmitz, Michael; Bargsten, Katja; Kissling, Lucas; Swarts, Daan C; Andrieux, Geoffroy; Cathomen, Toni; Modlich, Ute; Jinek, Martin; Siler, Ulrich; Reichenbach, Janine
Opublikowane w: Communications Biology, 2024, ISSN 2399-3642
Wydawca: Nature Portfolio
DOI: 10.5167/UZH-263302

DNA-dependent protein kinase inhibitors PI-103 and samotolisib augment CRISPR/Cas9 knock-in efficiency in human T cells

Autorzy: Emina Džafo, Morteza Hafezi, Greta Maria Paola Giordano Attianese, Patrick Reichenbach, Stephane Grillet, Hélène Garcia, Elisabetta Cribioli, Christel Voize, Stephanie Tissot, Romain Vuillefroy de Silly, George Coukos, Kirsten Scholten, Melita Irving, Bernhard Gentner
Opublikowane w: Cytotherapy, 2025, ISSN 1465-3249
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.JCYT.2025.02.001

Nanoengineered 3D culture substrate enables superior persistence and polyclonal engraftment of genetically engineered hematopoietic stem cells

Autorzy: Federico Midena, Laura Alessandrini, Claudio Conci, Matteo Barcella, Francesco Gazzo, Emanuela Jacchetti, Edoardo Carsana, Fabrizio Benedicenti, Roberta Vacca, Lucrezia della Volpe, Sergio Arévalo, Kety Giannetti, Dafne Barozzi, Martina Franchino, Erika Zonari, Francesca Ferrua, Giacomo Farina, Chiara Brombin, Federica Cugnata, Martina Fiumara, Teresa Tavella, Leonardo Cherubin, Federico Fraschetta, Giulio Cerullo, Roberto Osellame, Marina Radrizzani, Samuele Ferrari, Ivan Merelli, Bernhard Gentner, Cristina Scielzo, Andrea Brendolan, Luigi Naldini, Alessandro Aiuti, Eugenio Montini, Manuela T. Raimondi, Raffaella Di Micco
Opublikowane w: Cell Stem Cell, Numer 33, 2026, ISSN 1934-5909
Wydawca: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.STEM.2025.12.016

Donor insertion into <i>CX3CR1</i> allows epigenetic modulation of a constitutive promoter on hematopoietic stem cells and its activation upon myeloid differentiation

Autorzy: Iris Ramos-Hernández; Carla Fuster-García; Araceli Aguilar-González; María L Lozano-Vinagre; Guillermo Guenechea-Amurrio; Francisco J Sanchez-Luque; Manuel A F V Gonçalves; Toni Cathomen; Pilar Muñoz; Francisco J Molina-Estévez; Francisco Martín
Opublikowane w: Nucleic Acids Research, 2025, ISSN 1362-4962
Wydawca: Oxford University Press
DOI: 10.1093/NAR/GKAF344