Next-generation AAV vectors for liver-directed gene therapy

Informazioni relative al progetto

AAVolution

ID dell’accordo di sovvenzione: 101071041

DOI

10.3030/101071041

Data della firma CE 11 Luglio 2022

Data di avvio 1 Ottobre 2022

Data di completamento 30 Settembre 2027

Finanziato da

• The European Innovation Council (EIC)

Costo totale

€ 4 500 000,00

Contributo UE

€ 4 500 000,00

Coordinato da

FONDAZIONE TELETHON ETS
Italy

CORDIS fornisce collegamenti ai risultati finali pubblici e alle pubblicazioni dei progetti ORIZZONTE.

I link ai risultati e alle pubblicazioni dei progetti del 7° PQ, così come i link ad alcuni tipi di risultati specifici come dataset e software, sono recuperati dinamicamente da .OpenAIRE .

Risultati finali

Documents, reports (4)

First Report on face-to-face events
Dissemination and communication plan

Define the Dissemination and communication plan

First Report on public engagement and communication activities
Communication tools available on the website.

Websites, patent fillings, videos etc. (1)

Project website and intranet portal.

Project website and intranet portal

Pubblicazioni

Peer reviewed articles (7)

Gene editing in liver diseases

Autori: Laura Torella, Nerea Santana‐Gonzalez, Nerea Zabaleta, Gloria Gonzalez Aseguinolaza
Pubblicato in: FEBS Letters, 2024, ISSN 0014-5793
Editore: Wiley
DOI: 10.1002/1873-3468.14989

Commentary on ‘Lentivirus‐mediated gene therapy for Fabry disease: 5‐year end‐of‐study results from the Canadian FACTS trial’

Autori: Alessandro Rossi, Nicola Brunetti‐Pierri
Pubblicato in: Clinical and Translational Discovery, Numero 5, 2025, ISSN 2768-0622
Editore: Wiley
DOI: 10.1002/CTD2.70038

An optimized SpCas9 high-fidelity variant for direct protein delivery

Autori: Pedrazzoli, Eleonora; Bianchi, Andrea; Umbach, Alessandro; Amistadi, Simone; Brusson, Mégane; Frati, Giacomo; Ciciani, Matteo; Badowska, Kalina Aleksandra; Arosio, Daniele; Miccio, Annarita; Cereseto, Anna; Casini, Antonio
Pubblicato in: Molecular Therapy, 2023, ISSN 1525-0024
Editore: Elsevier Inc.
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2023.03.007

Safe and effective liver-directed AAV-mediated homology-independent targeted integration in mouse models of inherited diseases

Autori: Esposito, Federica; Dell'Aquila, Fabio; Rhiel, Manuel; Auricchio, Stefano; Chmielewski, Kay Ole; Andrieux, Geoffroy; Ferla, Rita; Horrach, Paula Sureda; Padmanabhan, Arjun; Di Cunto, Roberto; Notaro, Simone; Santeularia, Manel Llado; Boerries, Melanie; Dell'Anno, Margherita; Nusco, Edoardo; Padula, Agnese; Nutarelli, Sofia; Cornu, Tatjana I; Sorrentino, Nicolina Cristina; Piccolo, Pasquale; Trapani, Ivana; Cathomen, Toni; Auricchio, Alberto
Pubblicato in: Cell Reports Medicine, 2024, ISSN 2666-3791
Editore: Cell Press
DOI: 10.1016/J.XCRM.2024.101619

Nature Communications

Autori: Rosa Ferriero; Gemma Bruno; Agnese Padula; Simone Pisano; Iolanda Boffa; Marco Gargaro; Teresa Imperatore; Maria Battipaglia; Silvia Vivenzio; Claudia Perna; Edoardo Nusco; Luigi Ferrante; Adrian Westhaus; Maddison Knight; Giorgia Manni; Severo Campione; Evaristo Di Napoli; Elena Polishchuk; Roman Polishchuk; Orlando Paciello; Nicola Brunetti-Pierri; Leszek Lisowski; Francesca Fallarino; Pasquale Piccolo
Pubblicato in: Nature Communications, 2025, ISSN 2041-1723
Editore: Nature
DOI: 10.1038/S41467-025-57382-9

Nature Communications

Autori: Eleonora Pedrazzoli; Michele Demozzi; Elisabetta Visentin; Matteo Ciciani; Ilaria Bonuzzi; Laura Pezzè; Lorenzo Lucchetta; Giulia Maule; Simone Amistadi; Federica Esposito; Mariangela Lupo; Annarita Miccio; Alberto Auricchio; Antonio Casini; Nicola Segata; Anna Cereseto
Pubblicato in: Nature Communications, 2024, ISSN 2041-1723
Editore: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/S41467-024-47800-9

Efficient and safe therapeutic use of paired Cas9-nickases for primary hyperoxaluria type 1

Autori: Laura Torella; Julia Klermund; Martin Bilbao-Arribas; Ibon Tamayo; Geoffroy Andrieux; Kay O Chmielewski; Africa Vales; Cristina Olagüe; Daniel Moreno-Luqui; Ivan Raimondi; Amaya Abad; Julen Torrens-Baile; Eduardo Salido; Maite Huarte; Mikel Hernaez; Melanie Boerries; Toni Cathomen; Nerea Zabaleta; Gloria Gonzalez-Aseguinolaza
Pubblicato in: EMBO Molecular Medicine, 2024, ISSN 1757-4684
Editore: Springer
DOI: 10.1038/S44321-023-00008-8