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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
CORDIS

A revolutionary cell programming platform based on the targeted nano-delivery of a transposon gene editing system

Objetivo

Aim: The NANO-ENGINE project aims to develop a first-in-class, DNA-based, non-viral, targeted in vivo cell programming technology that can be utilized for treating a broad range of diseases, including cancer and genetic disorders. In this project, the consortium aims to assemble, characterize, and test the Targeted Nanoparticles, explore small-scale synthesis, conduct proof of concept studies and develop a preliminary business plan.
Unmet need: Currently, the accessibility of cell therapies, specifically CAR-T cell therapy, to the general patient population is limited by high costs, complexity, and safety concerns. These limitations are caused by: 1) ex vivo manufacturing processes of adoptive cell technologies, 2) requirement of highly specialized clinical facilities, and 3) the clinical toxicities and the need for preconditioning chemotherapy. Therefore, there is a large unmet need for alternative approaches that makes adoptive cell therapy truly affordable, scalable, and widely accessible in an out-patient setting.
Solution: We will develop Targeted Nanoparticles that form CAR-T cells in vivo, by combining a proprietary T cell binder-coated long-circulatory lipid nanoparticle and a non-viral, transposon-based, gene editing system. As such, we will circumvent the aforementioned issues associated with traditional cell therapies with reduced cost, complexity, and associated clinical risks, greatly increasing the accessibility of cell therapies to patients worldwide.
Consortium: The consortium will leverage main applicant NANOCELL’s deep knowledge on non-viral gene transfer technologies. UU provides critical expertise on nanomedicine, protein and cell engineering. KI/UOXF has developed a revolutionary single particle analysis method, which allows the consortium to obtain unique drug product characterization insights. SINTEF adds crucial know-how on bulk analysis of Targeted Nanoparticles, and is closely involved in regulatory standards for nucleic acid therapeutics. QSAR uses machine learning to predict nanoparticle performance and minimize experimental work.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2022-PATHFINDEROPEN-01

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Coordinador

UNIVERSITEIT UTRECHT
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 755 238,75
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

€ 755 238,75

Participantes (4)

Socios (2)

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