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Master Framework and Pragmatic Clinical Trial for Relapse or Refractory Acute Myeloid Leukemia

Descrizione del progetto

Studio clinico per la leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria

Le attuali strategie per lo sviluppo di trattamenti per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria (R/R AML) si basano su piccoli gruppi di ricerca. Lo studio di grandi insiemi di dati e la conduzione di sperimentazioni su popolazioni di pazienti diverse richiedono tuttavia un notevole dispendio di risorse e di tempo e un monitoraggio approfondito. In questo contesto, il progetto IMPACT-AML, finanziato dall’UE, mira ad affrontare queste sfide istituendo uno studio clinico prospettico randomizzato (PRCT) che unisce gruppi di ricerca in tutta Europa. Questo approccio collaborativo consentirà di studiare più gruppi di pazienti in diverse sedi, generando dati completi per far progredire nuovi trattamenti e soluzioni per la R/R AML.

Obiettivo

In IMPACT-AML, a multidisciplinar R/R AML represents a model of high-impact disease, in which no standard of care exists, and where we have an urgent need for new evidence on possible therapies; AML offers the setting in which methodological innovation will combine powerful instruments of clinical trials with personalized medicine through academic efforts. Hereby, we propose to create an inclusive master framework for relapsed or refractory acute myeloid leukemia (STREAM) to include patients with R/R AML across Europe proficiently acquire an unselected population for clinical trials and monitor outcomes including neglected cohorts. Thereafter we will conduct a prospective randomized pragmatic clinical trial (RPCT) that will compare the classical “high intensity” rescue chemotherapy with biology-driven, “low intensity” rescue to obtain “real world” data on the benefit of one of the two different strategies in term of survival also considering patients and caregivers preferences, patient-reported outcomes (PRO), accessibility, affordability, and social cost.
RPCT will aim to evaluate the effectiveness of real-world clinical alternatives in routine care. In addition to retaining the high internal validity of traditional randomized trials, it will maximize external validity, i. e. generalizability of results to many settings. In this context, the inclusion of an RPCT in the master framework will allow a dynamic inclusion and the collection of the excluded population as an instrument to predict the real-life applicability of clinical trial results. We will offer Europe results from an ambitious project, that will go beyond the state of the art in R/R AML demonstrating the superiority of a strategy in a first-of-his-kind clinical trial, providing strong data that will be delivered to national health care providers, policymakers, and health authorities data on optimized and affordable treatment for R/R AML and promoting the implementation of the selected better option. This action is part of the Cancer Mission cluster of projects on ‘Diagnosis and treatment’.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Programma(i)

Coordinatore

ISTITUTO ROMAGNOLO PER LO STUDIO DEI TUMORI DINO AMADORI - IRST SRL
Contributo netto dell'UE
€ 1 521 250,00
Indirizzo
VIA MARONCELLI 40
47014 Meldola
Italia

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Regione
Nord-Est Emilia-Romagna Forlì-Cesena
Tipo di attività
Research Organisations
Collegamenti
Costo totale
€ 1 521 250,00

Partecipanti (17)