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Master Framework and Pragmatic Clinical Trial for Relapse or Refractory Acute Myeloid Leukemia

Projektbeschreibung

Klinische Studie über rezidivierende oder refraktäre akute myeloische Leukämie

Derzeitige Strategien zur Entwicklung von Therapien für Patientinnen und Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie stützen sich auf kleine Forschungsgruppen. Große Datensätze zu durchforschen und Studien mit unterschiedlichsten Patientengruppen durchzuführen, ist jedoch ressourcenintensiv, zeitraubend und erfordert weitgehende Überwachung. In diesem Zusammenhang zielt das EU-finanzierte Projekt IMPACT-AML darauf ab, diese Herausforderungen zu bewältigen. Zu diesem Zweck wird eine prospektive randomisierte klinische Studie eingerichtet, die Forschungsgruppen aus ganz Europa vereint. Dank dieses gemeinschaftlichen Ansatzes wird die Untersuchung mehrerer Patientengruppen an verschiedenen Standorten möglich. Es werden umfassende Daten geliefert, um neue Behandlungen und Lösungen für rezidivierende oder refraktäre akute myeloische Leukämie zu weiterzuentwickeln.

Ziel

In IMPACT-AML, a multidisciplinar R/R AML represents a model of high-impact disease, in which no standard of care exists, and where we have an urgent need for new evidence on possible therapies; AML offers the setting in which methodological innovation will combine powerful instruments of clinical trials with personalized medicine through academic efforts. Hereby, we propose to create an inclusive master framework for relapsed or refractory acute myeloid leukemia (STREAM) to include patients with R/R AML across Europe proficiently acquire an unselected population for clinical trials and monitor outcomes including neglected cohorts. Thereafter we will conduct a prospective randomized pragmatic clinical trial (RPCT) that will compare the classical “high intensity” rescue chemotherapy with biology-driven, “low intensity” rescue to obtain “real world” data on the benefit of one of the two different strategies in term of survival also considering patients and caregivers preferences, patient-reported outcomes (PRO), accessibility, affordability, and social cost.
RPCT will aim to evaluate the effectiveness of real-world clinical alternatives in routine care. In addition to retaining the high internal validity of traditional randomized trials, it will maximize external validity, i. e. generalizability of results to many settings. In this context, the inclusion of an RPCT in the master framework will allow a dynamic inclusion and the collection of the excluded population as an instrument to predict the real-life applicability of clinical trial results. We will offer Europe results from an ambitious project, that will go beyond the state of the art in R/R AML demonstrating the superiority of a strategy in a first-of-his-kind clinical trial, providing strong data that will be delivered to national health care providers, policymakers, and health authorities data on optimized and affordable treatment for R/R AML and promoting the implementation of the selected better option. This action is part of the Cancer Mission cluster of projects on ‘Diagnosis and treatment’.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

Schlüsselbegriffe

Programm/Programme

Thema/Themen

Finanzierungsplan

HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation Actions

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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MISS-2022-CANCER-01

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

ISTITUTO ROMAGNOLO PER LO STUDIO DEI TUMORI DINO AMADORI - IRST SRL
Netto-EU-Beitrag
€ 1 511 970,75
Adresse
VIA MARONCELLI 40
47014 Meldola
Italien
Region
Nord-Est Emilia-Romagna Forlì-Cesena
Aktivitätstyp
Research Organisations
Links
Gesamtkosten
€ 1 511 970,75

Beteiligte (19)