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ModeRN Approach to ocular disease treatment - Smart lipid-based nanoparticle systems for the delivery of mRNA to the ocular tissues

Descrizione del progetto

Un’efficace somministrazione di farmaci per via oculare grazie alle nanoparticelle

Il trattamento delle malattie che colpiscono gli occhi si basa spesso su farmaci a base di piccole molecole e proteine che, tuttavia, hanno un basso livello di assorbimento per via oculare. Finanziato dal programma di azioni Marie Skłodowska-Curie, il progetto LIPOmRNA mira a sviluppare nanoparticelle a base lipidica allo scopo di veicolare molecole di mRNA terapeutico nella cornea e nella retina. I ricercatori affronteranno le barriere anatomiche e ottimizzeranno la tecnologia per la somministrazione oculare modificando queste nanoparticelle con caratteristiche sensibili al pH e proprietà di superficie specifiche per gli occhi. Per migliorare la ritenzione e la permeazione, la somministrazione delle nanoparticelle a base lipidica avverrà attraverso formulazioni di colliri mucoadesivi e iniettabili intravitreali. I risultati del progetto promuoveranno la promettente tecnologia per il trattamento delle malattie oculari basata sull’mRNA.

Obiettivo

Many severe ocular diseases lead to visual impairment and blindness in millions of patients worldwide, and the number is rapidly growing in aging populations. Most ocular diseases are still without drug treatment and the current treatments are based on the use of small molecules and protein drugs. However, poor ocular absorption and rapid elimination restrict their development and use in ophthalmology.
Technology for mRNA transfer into the cornea and retina and subsequent expression of encoded proteins may open widely applicable possibilities for the treatment of ocular diseases (e.g. various retinal degenerations, uveitis) as topical eye drops or intravitreal injections. However, clinical application of mRNAs is limited by their poor in vivo stability and low cellular entry. Therefore, efficient and safe delivery systems for ocular mRNA transfer are urgently needed.
Our research program aims to develop lipid-based nanoparticle (LNP) systems that are specifically tailored for mRNA delivery into the corneal, conjunctival and retinal cells. The project will address the critical anatomical and physiological barriers of ocular mRNA delivery topically and intravitreally. Chemical structure and composition of LNPs will be carefully modified to optimize mRNA delivery across ocular barriers. Smart pH-sensitive LNPs with eye specific surface moieties will be used to target ocular cells and trigger mRNA release and cytosolic delivery. Moreover, eye drop formulations will be mucoadhesive, increasing precorneal residence time, whereas intravitreal injectables will be capable of permeating in the vitreous and inner limiting membrane into the retinal cells. The representative in vitro and ex vivo test models will be used to select the most promising LNPs for versatile animal experiments. Finally, in vivo pharmacokinetics and mRNA mediated anti-VEGF responses of the delivery systems will be investigated to understand their translational potential towards clinical use.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2022-PF-01

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

ITA-SUOMEN YLIOPISTO
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 199 694,40
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Partner (2)

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