Descripción del proyecto
Desarrollar fármacos que cambian la vida para tratar trastornos neurológicos
Los trastornos del sistema nervioso central suelen ser graves o mortales y afectan a muchas personas. Las opciones de tratamiento suelen ser limitadas para estos pacientes. El equipo del proyecto RespirOndine, financiado con fondos europeos y en colaboración con expertos de la organización de pacientes con síndrome de Ondina, o síndrome de hipoventilación central congénita, pretende desarrollar soluciones tecnológicas y terapéuticas para mejorar los tratamientos de estos pacientes. En primer lugar, tienen previsto centrarse en el síndrome de Ondina, que suele provocar episodios graves de hipoventilación. Han identificado y optimizado un compuesto innovador que puede utilizarse para desarrollar un medicamento revolucionario que podría salvar vidas al eliminar la necesidad de maquinaria voluminosa.
Objetivo
AtmosR is a start-up whose mission is to develop innovative therapeutic solutions for patients suffering from severe and often fatal disorders of the central nervous system.
Our company has established a technology in order to develop treatments for aggregate pathologies (such as ALS, Kennedy disease, Multisystem Atrophy, Parkinson, Huntington...) which represent a major health problem considering the high number of patients worldwide and the high unmet medical need.
The first disorder targeted by AtmosR is Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS), a rare genetic syndrome which presents as its main symptom severe periods of hypoventilation. Patients are kept alive thanks to mechanical ventilation administered through a tracheostomy. Our goal is to develop a drug that will be life changing for patients and their families, liberating them from the machine, lifting the vital risk and allowing them to live independently.
Our team consists of multidisciplinary profiles with experience in both drug development, particularly in the field of rare diseases, and in business management. As a spin-off of the french CCHS patient organization, we work in close cooperation with the international academic experts in CCHS, especially in France, Italy and Israël.
We have identified a Hit compound ATS-003 that is active in both in vitro and in vivo CCHS robust models and we have optimized the compound thanks to a chemistry program in order to improve its efficiency and lower its toxicity for a better long term use tolerance. We are starting regulatory preclinical work in 2023 with this new Lead compound and have planned the first clinical trials by mid 2025 and an early drug access for patients in 2027.
In addition to CCHS, we have identified several disorders with similar protein aggregation mechanisms. We plan to test and develop our Lead compound for other more common disorders and the purpose of this project is to idententify the most promising one for our Lead.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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Palabras clave
Programa(s)
- HORIZON.3.2 - European innovation ecosystems Main Programme
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaRégimen de financiación
HORIZON-CSA - HORIZON Coordination and Support ActionsCoordinador
13710 Fuveau
Francia
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.