Description du projet
Des médicaments qui changent la vie pour traiter les troubles neurologiques
Les troubles du système nerveux central peuvent souvent être graves ou mortels et touchent de nombreuses personnes. Les options thérapeutiques sont généralement limitées pour ces patients. Le projet RespirOndine, financé par l’UE et mené en collaboration avec des experts de l’association des patients atteints du syndrome d’hypoventilation centrale congénitale (ou syndrome d’Ondine), vise à développer des technologies et des solutions thérapeutiques afin d’améliorer les traitements. Ils prévoient de se concentrer en premier lieu sur le syndrome d’Ondine, qui entraîne fréquemment de graves épisodes d’hypoventilation. Ils ont identifié et optimisé un composé innovant susceptible d’être utilisé pour développer un médicament révolutionnaire qui pourrait potentiellement sauver des vies en éliminant le besoin de machines encombrantes.
Objectif
AtmosR is a start-up whose mission is to develop innovative therapeutic solutions for patients suffering from severe and often fatal disorders of the central nervous system.
Our company has established a technology in order to develop treatments for aggregate pathologies (such as ALS, Kennedy disease, Multisystem Atrophy, Parkinson, Huntington...) which represent a major health problem considering the high number of patients worldwide and the high unmet medical need.
The first disorder targeted by AtmosR is Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS), a rare genetic syndrome which presents as its main symptom severe periods of hypoventilation. Patients are kept alive thanks to mechanical ventilation administered through a tracheostomy. Our goal is to develop a drug that will be life changing for patients and their families, liberating them from the machine, lifting the vital risk and allowing them to live independently.
Our team consists of multidisciplinary profiles with experience in both drug development, particularly in the field of rare diseases, and in business management. As a spin-off of the french CCHS patient organization, we work in close cooperation with the international academic experts in CCHS, especially in France, Italy and Israël.
We have identified a Hit compound ATS-003 that is active in both in vitro and in vivo CCHS robust models and we have optimized the compound thanks to a chemistry program in order to improve its efficiency and lower its toxicity for a better long term use tolerance. We are starting regulatory preclinical work in 2023 with this new Lead compound and have planned the first clinical trials by mid 2025 and an early drug access for patients in 2027.
In addition to CCHS, we have identified several disorders with similar protein aggregation mechanisms. We plan to test and develop our Lead compound for other more common disorders and the purpose of this project is to idententify the most promising one for our Lead.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programme(s)
- HORIZON.3.2 - European innovation ecosystems Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIE-2022-SCALEUP-02
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HORIZON-CSA - HORIZON Coordination and Support ActionsCoordinateur
13710 Fuveau
France
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.