Descrizione del progetto
Sviluppare farmaci che cambiano la vita di chi soffre di disturbi neurologici
I disturbi del sistema nervoso centrale, che colpiscono una grande quantità di persone, possono spesso comportare conseguenze gravi o fatali, e le opzioni terapeutiche sono in genere limitate per i pazienti interessati da tali condizioni patologiche. Il progetto RespirOndine, finanziato dall’UE, lavorerà in collaborazione con gli esperti dell’organizzazione di pazienti affetti da sindrome da ipoventilazione centrale congenita allo scopo di sviluppare tecnologie e soluzioni terapeutiche intese a migliorare i trattamenti per tali soggetti. Il progetto punta innanzitutto a concentrarsi su questa sindrome, che spesso causa gravi episodi di ipoventilazione. RespirOndine ha identificato e ottimizzato un composto innovativo utilizzabile per sviluppare un farmaco innovativo che dispone del potenziale di salvare vite umane, eliminando la necessità di impiegare macchinari ingombranti.
Obiettivo
AtmosR is a start-up whose mission is to develop innovative therapeutic solutions for patients suffering from severe and often fatal disorders of the central nervous system.
Our company has established a technology in order to develop treatments for aggregate pathologies (such as ALS, Kennedy disease, Multisystem Atrophy, Parkinson, Huntington...) which represent a major health problem considering the high number of patients worldwide and the high unmet medical need.
The first disorder targeted by AtmosR is Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS), a rare genetic syndrome which presents as its main symptom severe periods of hypoventilation. Patients are kept alive thanks to mechanical ventilation administered through a tracheostomy. Our goal is to develop a drug that will be life changing for patients and their families, liberating them from the machine, lifting the vital risk and allowing them to live independently.
Our team consists of multidisciplinary profiles with experience in both drug development, particularly in the field of rare diseases, and in business management. As a spin-off of the french CCHS patient organization, we work in close cooperation with the international academic experts in CCHS, especially in France, Italy and Israël.
We have identified a Hit compound ATS-003 that is active in both in vitro and in vivo CCHS robust models and we have optimized the compound thanks to a chemistry program in order to improve its efficiency and lower its toxicity for a better long term use tolerance. We are starting regulatory preclinical work in 2023 with this new Lead compound and have planned the first clinical trials by mid 2025 and an early drug access for patients in 2027.
In addition to CCHS, we have identified several disorders with similar protein aggregation mechanisms. We plan to test and develop our Lead compound for other more common disorders and the purpose of this project is to idententify the most promising one for our Lead.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Parole chiave
Programma(i)
- HORIZON.3.2 - European innovation ecosystems Main Programme
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIE-2022-SCALEUP-02
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HORIZON-CSA -Coordinatore
13710 Fuveau
Francia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.