Projektbeschreibung
Lebensverändernde Arzneimittelentwicklung für neurologische Erkrankungen
Erkrankungen des Zentralnervensystems können oft schwerwiegend oder tödlich sein und betreffen viele Menschen. Die Behandlungsmöglichkeiten für diese Patientinnen und Patienten sind meist begrenzt. Das Ziel des EU-finanzierten Projekts RespirOndine lautet, in Zusammenarbeit mit Fachleuten der Patientenorganisation für das kongenitale zentrale Hypoventilationssyndrom (Congenital Central Hypoventilation Syndrome, CCHS) Technologien und therapeutische Lösungen für verbesserte Behandlungen dieser Betroffenen zu entwickeln. Zuerst steht dem Plan zufolge das kongenitale zentrale Hypoventilationssyndrom im Mittelpunkt, das häufig schwere Hypoventilationsepisoden auslöst. Es konnte eine innovative Verbindung identifiziert und optimiert werden, die zur Entwicklung eines bahnbrechenden Medikaments dienen kann, das möglicherweise Leben retten kann, weil es den Einsatz sperriger Maschinen überflüssig werden lässt.
Ziel
AtmosR is a start-up whose mission is to develop innovative therapeutic solutions for patients suffering from severe and often fatal disorders of the central nervous system.
Our company has established a technology in order to develop treatments for aggregate pathologies (such as ALS, Kennedy disease, Multisystem Atrophy, Parkinson, Huntington...) which represent a major health problem considering the high number of patients worldwide and the high unmet medical need.
The first disorder targeted by AtmosR is Congenital Central Hypoventilation Syndrome (CCHS), a rare genetic syndrome which presents as its main symptom severe periods of hypoventilation. Patients are kept alive thanks to mechanical ventilation administered through a tracheostomy. Our goal is to develop a drug that will be life changing for patients and their families, liberating them from the machine, lifting the vital risk and allowing them to live independently.
Our team consists of multidisciplinary profiles with experience in both drug development, particularly in the field of rare diseases, and in business management. As a spin-off of the french CCHS patient organization, we work in close cooperation with the international academic experts in CCHS, especially in France, Italy and Israël.
We have identified a Hit compound ATS-003 that is active in both in vitro and in vivo CCHS robust models and we have optimized the compound thanks to a chemistry program in order to improve its efficiency and lower its toxicity for a better long term use tolerance. We are starting regulatory preclinical work in 2023 with this new Lead compound and have planned the first clinical trials by mid 2025 and an early drug access for patients in 2027.
In addition to CCHS, we have identified several disorders with similar protein aggregation mechanisms. We plan to test and develop our Lead compound for other more common disorders and the purpose of this project is to idententify the most promising one for our Lead.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittelforschung
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pathologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Parkinson
- Sozialwissenschaften Wirtschaftswissenschaften Business und Management
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.3.2 - European innovation ecosystems
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-CSA - HORIZON Coordination and Support Actions
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIE-2022-SCALEUP-02
Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigenKoordinator
Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
13710 Fuveau
Frankreich
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.