Description du projet
Ouvrir la voie à la thérapie génique de précision
De nombreux troubles génétiques posent depuis longtemps un défi à la communauté médicale, mais l’intervention directe au niveau génétique par le biais de la thérapie génique reste limitée. Les pierres d’achoppement sont les voies d’acheminement complexes et l’instabilité des acides nucléiques thérapeutiques. Financé par le Conseil européen de la recherche, le projet POLYPATH abordera ces lacunes et entend libérer le plein potentiel de la thérapie génique. Les polyplexes, de minuscules complexes d’acides nucléiques et de polymères synthétiques, constituent une solution prometteuse. En dépit d’années de recherche, leur potentiel demeure inexploité en raison de la pauvre définition de leurs voies de formation et de la variabilité de leur structure. Les résultats de POLYPATH mèneront à la création d’une bibliothèque de structures bien définies, dont les mécanismes seront étudiés à l’aide d’une technologie de pointe. L’objectif global est d’amener des polyplexes fonctionnels au premier plan de la médecine génétique.
Objectif
A vast number of pathologies have a genetic origin. Yet, using gene therapy to directly intervene at the genetic root remains a rarity within today’s pharmaceutical arsenal. The main hurdles in promoting gene therapy from the lab to the clinic are the complex delivery pathways and biological instability of the therapeutic nucleic acids. Polyplexes, nanoscale coacervates of nucleic acids and (synthetic) polymers, hold the prospect of being highly tunable, scalable and robust transport vehicles and as such a key enabler for gene therapy.
Despite years of active research, however, polyplexes have yet to fulfil their claimed potential. Our understanding of polyplex formation and the followed assembly pathways are presently insufficient for the rational design of efficient and selective gene delivery vehicles. Prototypical polyplex formation routes are ill-defined, yielding a broad spectrum of unequilibrated structures. The effect of this structural polydispersity on gene delivery and transfection efficiency is unknown, critically hampering the potency of polyplexes.
The aim of POLYPATH is to develop polyplex fabrication routes via controllable and predictable assembly pathways. These routes rely on the in situ growth of the encapsulating polymers in the presence of the nucleic acids and yield temporal, on-demand control of the attractive interactions that drive polyplex formation. With this synthetic control, we will create a systematic, predictable library of structurally well-defined polyplexes. The assembly processes will be elucidated with state-of-the-art time-resolved X-ray scattering and spectrally-resolved NMR relaxometry and diffusometry. To bridge the knowledge gap between polyplex structure and function, we will use fluorescence correlation spectroscopy to directly measure polyplex stability and fate in cellular environments. Ultimately, POLYPATH will provide mechanistic insights that can finally bring functional polyplexes towards the clinic.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences naturelles sciences chimiques science des polymères
- sciences naturelles sciences physiques optique spectroscopie
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2023-STG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3584 CS Utrecht
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.