Projektbeschreibung
Der Präzisions-Gentherapie den Weg bereiten
Viele genetische Krankheiten stellen die Medizin seit langem vor große Herausforderungen, jedoch sind die direkten Eingriffsmöglichkeiten auf genetischer Ebene mittels Gentherapie bisher begrenzt. Stolpersteine sind die komplexen Verabreichungswege und die Instabilität der therapeutisch wirksamen Nukleinsäuren. Ziel des vom Europäischen Forschungsrat finanzierten Projekts POLYPATH ist, diese Lücken zu füllen und das gesamte Potenzial der Gentherapie zu erschließen. Polyplexe, winzige Komplexe aus Nukleinsäuren und synthetischen Polymeren, bieten sich als eine vielversprechende Lösung an. Ungeachtet jahrelanger Forschung bleibt ihr Potenzial aufgrund unklar definierter Bildungswege und struktureller Variabilität ungenutzt. Die POLYPATH-Ergebnisse werden in der Schaffung einer Bibliothek mit genau definierten Strukturen resultieren, deren Mechanismen mithilfe modernster Technologie erforscht werden. Das übergeordnete Ziel lautet, funktionelle Polyplexe in den Mittelpunkt der genetischen Medizin zu rücken.
Ziel
A vast number of pathologies have a genetic origin. Yet, using gene therapy to directly intervene at the genetic root remains a rarity within today’s pharmaceutical arsenal. The main hurdles in promoting gene therapy from the lab to the clinic are the complex delivery pathways and biological instability of the therapeutic nucleic acids. Polyplexes, nanoscale coacervates of nucleic acids and (synthetic) polymers, hold the prospect of being highly tunable, scalable and robust transport vehicles and as such a key enabler for gene therapy.
Despite years of active research, however, polyplexes have yet to fulfil their claimed potential. Our understanding of polyplex formation and the followed assembly pathways are presently insufficient for the rational design of efficient and selective gene delivery vehicles. Prototypical polyplex formation routes are ill-defined, yielding a broad spectrum of unequilibrated structures. The effect of this structural polydispersity on gene delivery and transfection efficiency is unknown, critically hampering the potency of polyplexes.
The aim of POLYPATH is to develop polyplex fabrication routes via controllable and predictable assembly pathways. These routes rely on the in situ growth of the encapsulating polymers in the presence of the nucleic acids and yield temporal, on-demand control of the attractive interactions that drive polyplex formation. With this synthetic control, we will create a systematic, predictable library of structurally well-defined polyplexes. The assembly processes will be elucidated with state-of-the-art time-resolved X-ray scattering and spectrally-resolved NMR relaxometry and diffusometry. To bridge the knowledge gap between polyplex structure and function, we will use fluorescence correlation spectroscopy to directly measure polyplex stability and fate in cellular environments. Ultimately, POLYPATH will provide mechanistic insights that can finally bring functional polyplexes towards the clinic.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Chemiewissenschaften Polymerwissenschaft
- Naturwissenschaften Naturwissenschaften Optik Spektroskopie
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2023-STG
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
3584 CS Utrecht
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.