Descripción del proyecto
Avanzar en los tratamientos personalizados de las enfermedades raras
Las enfermedades raras, a menudo de origen genético, afectan a millones de personas en el mundo. Sin embargo, la mayoría no tienen cura ni tratamiento eficaz. Esto es especialmente cierto en el caso de la fibrosis quística (FQ) y la cistinosis, dos enfermedades infantiles graves que se manifiestan a una edad temprana. Si bien la investigación sobre la FQ ha avanzado y se han desarrollado nuevos fármacos, la cistinosis sigue constituyendo un problema sanitario importante. En este contexto, se necesitan planteamientos innovadores para acortar la brecha entre la investigación y las terapias personalizadas. En el proyecto ORGESTRA, que cuenta con el apoyo de las acciones Marie Skłodowska-Curie, se capitalizará la capacidad de los organoides derivados de células madre para desarrollar nuevas estrategias de tratamiento. A través de la formación de doctorandos de distintas disciplinas, en ORGESTRA se pretende identificar dianas farmacéuticas y crear un conjunto de herramientas de tecnologías vivas para promover las aplicaciones clínicas.
Objetivo
The vast majority of rare diseases are characterized by genetic origin, often severe in pathology and with limited or no treatment options. This also includes the paediatric disorders cystic fibrosis (CF) and cystinosis. Both diseases usually manifest in the first year of life. In recent year, great progress has been made in CF research allowing a swift transfer of novel drugs from bench to bedside. This is fueled by the application of advanced in vitro models, viz. organoids, in phenotyping patients and personalize treatment options. In ORGESTRA, we propose to use stem cell-derived organoids to train 13 Doctoral Candidates (DCs) in developing personalized disease models for the lung and kidney diseases, CF and cystinosis, with significant unmet clinical needs. Research will aim to identify pathogenetic mechanisms and druggable targets, drug mode of action for effective and innovative treatment strategies, classify the pathway to clinic and address ethical and regulatory issues to foster acceptance and implementation of the organoid models. Eventually, a living technologies toolset will be developed for a swift transfer from bench to bedside. ORGESTRA will provide an international, intersectoral and interdisciplinary training by creating a new expert framework of 14 partners from 7 countries, combining molecular biologists, engineers, pharmacologists, clinicians, epidemiologists and ethicists, giving each DC unique, joint-doctoral training and tailored experience in industry and/or patient organisations, complemented with a rich workshop programme. The ORGESTRA objectives contribute perfectly to the Horizon Europe goals of the societal challenge on improving the health and well-being of the EU citizens.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véase: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véase: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Palabras clave
Programa(s)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Convocatoria de propuestas
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2022-DN-01
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaRégimen de financiación
HORIZON-TMA-MSCA-DN-JD -Coordinador
3584 CS Utrecht
Países Bajos